• facebook
  • linkedin
  • youtube

မကြာသေးမီက၊ စျေးကွက်ချဲ့ထွင်ရန်အတွက် မျိုးဗီဇကုထုံးသုံးဆေးဝါးများကို အတည်ပြုခဲ့ပြီးဖြစ်သည်- (1) ဇူလိုင်လ 21 ရက်၊ 2022 ခုနှစ်တွင် PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) မှ ၎င်း၏ AAV ဗီဇကုထုံး Upstaza™ ကို ဥရောပကော်မရှင်မှ အတည်ပြုကြောင်း ကြေညာခဲ့ပြီး ၎င်းသည် ဦးနှောက်အတွင်းသို့ တိုက်ရိုက်ထိုးသွင်းထားသော ဗီဇကုထုံးဖြစ်ပြီး ပထမဦးဆုံးသော စျေးကွက်တင်ရှိထားသော ဗီဇကုထုံးဖြစ်သည် (ယခင်ဆောင်းပါးများတွင် တိုက်ရိုက်ထည့်သွင်းထားသော The gene's The Mile တွင် ယခင်ဆောင်းပါးများကို ကြည့်ပါ- The gene's Mile တွင် ယခင်ဆောင်းပါးများကို ကြည့်ပါ။ ဦးဏှောက်သည် စျေးကွက်ချဲ့ထွင်ရန် အတည်ပြုထားသည်။)(၂) ဩဂုတ်လ 17 ရက်၊ 2022 ခုနှစ်တွင် US Food and Drug Administration (FDA) မှ Bluebird Bio ၏ မျိုးဗီဇကုထုံး Zynteglo (betibeglogene autotemcel, beti-cel) ကို beta thalassemia ကုသရန်အတွက် အတည်ပြုခဲ့သည်။အမေရိကန်ပြည်ထောင်စုရှိ ကုထုံး၏ခွင့်ပြုချက်သည် ငွေကြေးအကျပ်အတည်းဖြစ်နေသော Bluebird Bio အတွက် "နှင်းထဲတွင်အကူအညီ" ဖြစ်သည်မှာ သေချာပါသည်။(3) ဩဂုတ်လ 24 ရက်၊ 2022 ခုနှစ်တွင် BioMarin Pharmaceutical (BioMarin) သည် ဥရောပကော်မရှင်မှ ROCTAVIAN™ (valoctocogene roxaparvovec) ၏ ဗီဇကုထုံးဖြစ်သော FVIII factor inhibitors နှင့် negative AAV5 hemophilia ပြင်းထန်သော AAV5 ပဋိပစ္စည်းများကို ကုသရန်အတွက် ဥရောပကော်မရှင်မှ အတည်ပြုခဲ့ကြောင်း ကြေငြာခဲ့သည်။ စျေးကွက်ရှာဖွေရေးအတွက် အတည်ပြုထားသော မျိုးဗီဇကုထုံး။)ယခုအချိန်အထိ၊ ဗီဇကုထုံးဆေး ၄၁ မျိုးကို ကမ္ဘာတစ်ဝှမ်းတွင် စျေးကွက်ချဲ့ထွင်ရန် အတည်ပြုထားပြီးဖြစ်သည်။

Gene သည် စရိုက်လက္ခဏာများကို ထိန်းချုပ်သည့် အခြေခံမျိုးရိုးဗီဇယူနစ်ဖြစ်သည်။RNA ပါဝင်သည့် ဗိုင်းရပ်စ်အချို့၏ ဗီဇမှလွဲ၍ သက်ရှိအများစု၏ ဗီဇများသည် DNA နှင့် ဖွဲ့စည်းထားသည်။သက်ရှိများ၏ ရောဂါအများစုသည် မျိုးရိုးဗီဇနှင့် ပတ်ဝန်းကျင်တို့ကြား အပြန်အလှန်အကျိုးသက်ရောက်မှုကြောင့် ဖြစ်ပေါ်လာကြပြီး ရောဂါများစွာကို မျိုးဗီဇကုထုံးဖြင့် အနှစ်သာရအားဖြင့် ပျောက်ကင်းအောင် ကုသနိုင်သည်။မျိုးဗီဇကုထုံးကို ဆေးပညာနှင့် ဆေးဆိုင်နယ်ပယ်တွင် တော်လှန်ရေးတစ်ရပ်ဟု ယူဆကြသည်။ကျယ်ပြန့်သော ဗီဇကုထုံးများတွင် DNA ပြုပြင်ထားသော DNA ဆေးဝါးများ (ဥပမာ vivo gene ကုထုံးတွင် ဗိုင်းရပ်စ်ပိုးကို အခြေခံသည့် ဆေးဝါးများ၊ ဗီတိုဗီဇကုထုံးဆေးများ၊ naked plasmid ဆေးဝါးများ စသည်ဖြင့်) နှင့် RNA ဆေးဝါးများ (ဥပမာ antisense oligonucleotide ဆေးဝါးများ၊ siRNA ဆေးဝါးများ၊ နှင့် mRNA မျိုးဗီဇကုထုံး စသည်)၊ကျဉ်းမြောင်းစွာသတ်မှတ်ထားသော Gene ကုထုံးဆေးဝါးများတွင် အဓိကအားဖြင့် plasmid DNA ဆေးဝါးများ၊ ဗိုင်းရပ်စ်ပိုးမွှားများကို အခြေခံသည့် မျိုးဗီဇကုထုံးဆေးများ၊ ဘက်တီးရီးယားပိုးမွှားများကို အခြေခံသည့် မျိုးဗီဇကုထုံးများ၊ မျိုးဗီဇပြုပြင်ခြင်းစနစ်များနှင့် ဗီဇပြုပြင်ထားသော ဆဲလ်ကုထုံးများ ပါဝင်သည်။နှစ်အတန်ကြာ တုန်လှုပ်ချောက်ချားစွာ ဖွံ့ဖြိုးတိုးတက်လာပြီးနောက်၊ မျိုးဗီဇကုထုံးဆေးများသည် စိတ်အားထက်သန်သော လက်တွေ့ရလဒ်များကို ရရှိခဲ့သည်။(DNA ကာကွယ်ဆေးများနှင့် mRNA ကာကွယ်ဆေးများ အပါအဝင်) ဗီဇကုထုံး ဆေးဝါး ၄၁ မျိုးကို ကမ္ဘာပေါ်တွင် စျေးကွက်တင်ရန်အတွက် အတည်ပြုထားသည်။ထုတ်ကုန်များ စတင်ရောင်းချခြင်းနှင့် မျိုးဗီဇကုထုံးနည်းပညာများ လျင်မြန်စွာ ဖွံ့ဖြိုးတိုးတက်လာသည်နှင့်အမျှ မျိုးဗီဇကုထုံးသည် လျင်မြန်စွာ ဖွံ့ဖြိုးတိုးတက်လာသည့် ကာလတစ်ခုတွင် ဖြစ်ပေါ်လာတော့မည်ဖြစ်သည်။

ကမ္ဘာတစ်ဝှမ်း ၁

မျိုးဗီဇကုထုံးကို အမျိုးအစားခွဲခြားခြင်း (ပုံအရင်းအမြစ်- ဇီဝဂျင်ဝေ)

ဤဆောင်းပါးတွင် စျေးကွက်ရှာဖွေရန်အတွက် အတည်ပြုထားသော မျိုးဗီဇကုထုံး (၄၁) ခု ( DNA ကာကွယ်ဆေးများနှင့် mRNA ကာကွယ်ဆေးများ မပါဝင်) ကို ဖော်ပြထားပါသည်။

1. In vitro gene ကုထုံး

(၁) Strimvelis

ကုမ္ပဏီ- GlaxoSmithKline (GSK) မှ ထုတ်လုပ်သည်။

စျေးကွက်ဖွင့်ချိန်- ၂၀၁၆ ခုနှစ် မေလတွင် ဥရောပသမဂ္ဂမှ အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- ပြင်းထန်သောပေါင်းစပ်ကိုယ်ခံအားကျဆင်းမှု (SCID) ၏ကုသမှုအတွက်။

မှတ်ချက်- ဤကုထုံး၏ ယေဘူယျလုပ်ငန်းစဉ်မှာ လူနာ၏သွေးဆဲလ်ပင်မဆဲလ်များကို ဦးစွာရယူရန်၊ ၎င်းတို့အား ဗီရိုတွင် ချဲ့ထွင်ပြီး မွေးမြူရန်၊ ထို့နောက် လုပ်ဆောင်နိုင်သော ADA (adenosine deaminase) ဗီဇမိတ္တူကို ၎င်းတို့၏ hematopoietic ပင်မဆဲလ်များသို့ မိတ်ဆက်ရန်နှင့် နောက်ဆုံးတွင် ပြုပြင်ထားသော သွေးဆဲလ်များကို လွှဲပြောင်းပေးရန် retrovirus ကို အသုံးပြုပါသည်။Hematopoietic ပင်မဆဲလ်တွေကို ခန္ဓာကိုယ်ထဲကို ပြန်သွင်းပါတယ်။Strimvelis ဖြင့် ကုသသော ADA-SCID လူနာများ၏ ၃ နှစ် အသက်ရှင်နှုန်းသည် 100% ဖြစ်ကြောင်း လက်တွေ့ ရလဒ်များက ပြသခဲ့သည်။

(၂) Zalmosis

ကုမ္ပဏီ- အီတလီနိုင်ငံ၊ MolMed မှ ထုတ်လုပ်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ရန်အချိန်- 2016 ခုနှစ်တွင် EU အခြေအနေအရ စျေးကွက်ရှာဖွေရေး ခွင့်ပြုချက် ရယူခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- ၎င်းကို သွေးဆဲလ် ပင်မဆဲလ် အစားထိုး ကုသပြီးနောက် လူနာများ၏ ကိုယ်ခံအားစနစ်၏ နောက်ဆက်တွဲ ကုထုံးအတွက် အသုံးပြုသည်။

မှတ်ချက်- Zalmoxis သည် retroviral vector ဖြင့်ပြုပြင်ထားသော allogeneic T cell suicide gene immunotherapy ဖြစ်သည်။1NGFR နှင့် HSV-TK Mut2 သတ်သေဗီဇများသည် လူများအား ဆိုးရွားသောကိုယ်ခံအားတုံ့ပြန်မှုများဖြစ်စေသည့် T ဆဲလ်များကို အချိန်မရွေးသတ်ပစ်ရန်၊ ဖြစ်ပေါ်လာနိုင်သည့် GVHD ၏နောက်ထပ်ယိုယွင်းမှုကိုကာကွယ်ရန်နှင့် ခွဲစိတ်ကုသပြီးနောက် haploidentical HSCT လူနာများတွင် ကိုယ်ခံအားစနစ်ပြန်လည်လုပ်ဆောင်နိုင်စေပါသည်။

(၃) Invossa-K

ကုမ္ပဏီ- TissueGene (KolonTissueGene) ကုမ္ပဏီမှ ဖန်တီးသည်။

စျေးကွက်ဝင်မည့်အချိန်- 2017 ခုနှစ် ဇူလိုင်လတွင် တောင်ကိုရီးယားတွင် စာရင်းသွင်းရန် အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- degenerative knee arthritis ကုသမှုအတွက်။

မှတ်ချက်- Invossa-K သည် လူသား chondrocytes ပါဝင်သော allogeneic ဆဲလ်ဗီဇကုထုံးတစ်ခုဖြစ်သည်။Allogeneic ဆဲလ်များကို ဗိုက်ထရိုတွင် မျိုးဗီဇမွမ်းမံထားပြီး၊ ပြုပြင်ထားသောဆဲလ်များသည် အတွင်းပိုင်းအတွင်းပိုင်းထိုးသွင်းပြီးနောက်တွင် ပြောင်းလဲနေသော ကြီးထွားမှုအချက် β1 (TGF-β1) ကို ထုတ်လွှတ်နိုင်ပြီး လျှို့ဝှက်နိုင်သည်။β1)၊ ထို့ကြောင့် အရိုးအဆစ်ရောင်ခြင်း၏ လက္ခဏာများကို ပိုမိုကောင်းမွန်စေသည်။လက်တွေ့ရလဒ်များအရ Invossa-K သည် ဒူးအဆစ်နာခြင်းကို သိသိသာသာ ကောင်းမွန်စေနိုင်ကြောင်း ပြသသည်။ထုတ်လုပ်သူသည် အသုံးပြုသည့် ပါဝင်ပစ္စည်းများကို မှားယွင်းစွာ တံဆိပ်ကပ်ထားခြင်းကြောင့် လိုင်စင်ကို 2019 ခုနှစ်တွင် တောင်ကိုရီးယား၏ ဆေးဝါးထိန်းညှိမှုမှ ရုပ်သိမ်းခဲ့ပါသည်။

(၄) Zynteglo

ကုမ္ပဏီ- အမေရိကန် bluebird bio (bluebird bio) ကုမ္ပဏီမှ တီထွင်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ချိန်- 2019 ခုနှစ်တွင် ဥရောပသမဂ္ဂမှ ခွင့်ပြုပြီး 2022 ခုနှစ် သြဂုတ်လတွင် FDA မှ အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- သွေးသွင်းခြင်း-မှီခို beta-thalassemia ကုသမှုအတွက်။

မှတ်ချက်များ- Zynteglo သည် လူနာများမှ ဖယ်ရှားထားသော သွေးဆဲလ်များ ပင်မဆဲလ်များအတွင်းသို့ ပုံမှန် β-globin ဗီဇ (βA-T87Q-globin gene) ကို မိတ်ဆက်ရန်အတွက် lentiviral vector ကို အသုံးပြု၍ lentiviral vector ကို အသုံးပြုသည်။ထို့နောက် ဤဗီဇပြုပြင်ထားသော autologous hematopoietic ပင်မဆဲလ်များကို လူနာထဲသို့ ပြန်သွင်းပါ။လူနာတွင် ပုံမှန် βA-T87Q-globin မျိုးဗီဇ ရှိပြီး၊ ၎င်းတို့သည် ပုံမှန် HbAT87Q ပရိုတင်းကို ထုတ်လုပ်နိုင်ကာ သွေးသွင်းရန် လိုအပ်မှုကို ထိရောက်စွာ လျှော့ချနိုင် သို့မဟုတ် ဖယ်ရှားပစ်နိုင်သည်။၎င်းသည် အသက် 12 နှစ်နှင့်အထက် လူနာများအတွက် တစ်သက်တာသွေးသွင်းခြင်းနှင့် တစ်သက်တာဆေးဝါးများကို အစားထိုးရန် တစ်ကြိမ်တည်းပြုလုပ်ထားသည့် ကုထုံးတစ်ခုဖြစ်သည်။

(၅) Skysona

ကုမ္ပဏီ- အမေရိကန် bluebird bio (bluebird bio) ကုမ္ပဏီမှ တီထွင်သည်။

စျေးကွက်ရှာဖွေရန်အချိန်- 2021 ခုနှစ် ဇူလိုင်လတွင် စျေးကွက်ရှာဖွေရန်အတွက် EU မှ အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- အစောပိုင်း cerebral adrenoleukodystrophy (CALD) ကို ကုသရန်။

မှတ်ချက်များ- Skysona gene ကုထုံးသည် အစောပိုင်း cerebral adrenoleukodystrophy (CALD) ကို ကုသရန်အတွက် အတည်ပြုထားသော တစ်ကြိမ်တည်းသာ မျိုးဗီဇကုထုံးဖြစ်သည်။Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) သည် သွေးဆဲလ် ပင်မဆဲလ် lentiviral ဗီထရိုဗီဇကုထုံး Lenti-D ဖြစ်သည်။ကုထုံး၏ ယေဘူယျလုပ်ငန်းစဉ်မှာ အောက်ပါအတိုင်းဖြစ်သည်- autologous hematopoietic ပင်မဆဲလ်များကို လူနာထံမှ ထုတ်ယူပြီး လူ့ ABCD1 ဗီဇကို တင်ဆောင်လာသော lentivirus ဖြင့် vitro တွင် ပြုပြင်ပြီး လူနာထဲသို့ ပြန်သွင်းသည်။ABCD1 မျိုးဗီဇပြောင်းလဲမှုနှင့် CALD ဖြင့်အသက် 18 နှစ်အောက်လူနာများအတွက်ကုသမှု။

(၆) ခိမရိ

ကုမ္ပဏီ- Novartis မှ ထုတ်လုပ်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ရန်အချိန်- 2017 ခုနှစ် သြဂုတ်လတွင် FDA မှ အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- ရှေ့ပြေး B-cell acute lymphoblastic leukemia (ALL) နှင့် ပြန်ကျော့ပြီး refractory DLBCL ကို ကုသခြင်း။

မှတ်ချက်- Kymriah သည် lentiviral in vitro gene ကုထုံးဆေးဖြစ်ပြီး၊ ကမ္ဘာ့ပထမဆုံးအတည်ပြုထားသော CAR-T ကုထုံး၊ CD19 ကိုပစ်မှတ်ထားပြီး co-stimulatory factor 4-1BB ကိုအသုံးပြုထားသည်။ဈေးနှုန်းကတော့ US ဒေါ်လာ 475,000 နဲ့ Japan မှာ $313,000 ဖြစ်ပါတယ်။

(၇) Yescarta

ကုမ္ပဏီ- Gilead ၏လက်အောက်ခံ Kite Pharma မှ တီထွင်ခဲ့သည်။

စျေးကွက်ဝင်ချိန်- 2017 ခုနှစ် အောက်တိုဘာလတွင် FDA မှ အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- ကြီးမားသော B-cell lymphoma များ ပြန်လည်ဖြစ်ပွားခြင်း သို့မဟုတ် တုန်ခါမှုပြန်ဖြစ်ခြင်းကို ကုသရန်အတွက်။

မှတ်ချက်များ- Yescarta သည် vitro gene ကုထုံးတွင် retroviral တစ်ခုဖြစ်သည်။၎င်းသည် ကမ္ဘာပေါ်တွင် အတည်ပြုထားသော ဒုတိယမြောက် CAR-T ကုထုံးဖြစ်သည်။၎င်းသည် CD19 ကိုပစ်မှတ်ထားပြီး CD28 ၏ costimulatory factor ကိုအသုံးပြုသည်။ဈေးနှုန်းကတော့ US$373,000 ဖြစ်ပါတယ်။

(၈) Tecartus

ကုမ္ပဏီ- ဂိလဒ် (GILD) မှ ထုတ်လုပ်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ရန်အချိန်- 2020 ခုနှစ် ဇူလိုင်လတွင် FDA မှ အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- ပြန်ကျော့ခြင်း သို့မဟုတ် ပြန်လည်ရုန်းမထွက်နိုင်သော mantle cell lymphoma အတွက်။

မှတ်ချက်များ- Tecartus သည် CD19 ကို ပစ်မှတ်ထားသော autologous CAR-T ဆဲလ်ကုထုံးတစ်ခုဖြစ်ပြီး ကမ္ဘာပေါ်တွင် စျေးကွက်ရှာဖွေရန်အတွက် အတည်ပြုထားသော တတိယမြောက် CAR-T ကုထုံးဖြစ်သည်။

(၉) ဘရီယန်ဇီ

ကုမ္ပဏီ- Bristol-Myers Squibb (BMS) မှ ထုတ်လုပ်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ရန်အချိန်- ဖေဖော်ဝါရီ 2021 တွင် FDA မှအတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- ပြန်ကျော့ခြင်း သို့မဟုတ် ရုန်းအား (R/R) ကြီးမားသော B-ဆဲလ် lymphoma (LBCL)။

မှတ်ချက်များ- Breyanzi သည် lentivirus ကိုအခြေခံထားသော in vitro gene ကုထုံးဖြစ်ပြီး၊ CD19 ကို ပစ်မှတ်ထား၍ ကမ္ဘာပေါ်တွင် စျေးကွက်ရှာဖွေရန်အတွက် အတည်ပြုထားသော စတုတ္ထမြောက် CAR-T ကုထုံးဖြစ်သည်။Breyanzi ၏ခွင့်ပြုချက်သည် Bristol-Myers Squibb ၏ဆယ်လူလာကိုယ်ခံအားကုထုံးနယ်ပယ်တွင်မှတ်တိုင်တစ်ခုဖြစ်ပြီး Bristol-Myers သည် Celgene ကို 2019 ခုနှစ်တွင် $ 74 ဘီလီယံဖြင့်ဝယ်ယူသောအခါ Bristol-Myers မှရယူခဲ့သည်။

(၁၀) Abecma

ကုမ္ပဏီ- Bristol-Myers Squibb (BMS) နှင့် bluebird bio တို့မှ ပူးပေါင်းတီထွင်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ရန်အချိန်- မတ်လ 2021 ခုနှစ်တွင် FDA မှအတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- ပြန်ကျော့ခြင်း သို့မဟုတ် ပြန်လည်ရုန်းထနိုင်သော myeloma မျိုးစုံ။

မှတ်ချက်များ- Abecma သည် vitro gene ကုထုံး၊ BCMA ကိုပစ်မှတ်ထားသော ကမ္ဘာ့ပထမဆုံး CAR-T ဆဲလ်ကုထုံးနှင့် FDA မှအတည်ပြုထားသော ပဉ္စမမြောက် CAR-T ကုထုံး။ဆေးဝါးမူရင်းမှာ လူနာ၏ autologous T ဆဲလ်များပေါ်ရှိ chimeric BCMA receptor ကို lentivirus-mediated genetic modification in vitro ဖြင့်ဖော်ပြရန်ဖြစ်သည်။ဆဲလ်ဗီဇဆေးဝါးကို ပြုတ်ရည်မသောက်မီ လူနာသည် ကြိုတင်ကုသမှုအတွက် cyclophosphamide နှင့် fludarabine ဒြပ်ပေါင်းနှစ်ခုကို လက်ခံရရှိခဲ့သည်။လူနာထံမှ မွမ်းမံထားသော T ဆဲလ်များကို ဖယ်ရှားရန် ကုသမှု၊ ထို့နောက် ပြုပြင်ထားသော T ဆဲလ်များကို လူနာ၏ခန္ဓာကိုယ်ထဲသို့ ပြန်သွင်းကာ BCMA ကင်ဆာဆဲလ်များကို သတ်ပစ်ရန် ရှာဖွေခြင်း။

(၁၁) Libmeldy

ကုမ္ပဏီ- Orchard Therapeutics မှ ထုတ်လုပ်သည်။

စျေးကွက်စတင်ရန်အချိန်- 2020 ခုနှစ် ဒီဇင်ဘာလတွင် စာရင်းသွင်းရန်အတွက် ဥရောပသမဂ္ဂမှ အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- metachromatic leukodystrophy (MLD) ကုသမှုအတွက်။

မှတ်ချက်- Libmeldy သည် autologous CD34+ ဆဲလ်များ၏ lentiviral in vitro gene ပြုပြင်မွမ်းမံမှုအပေါ် အခြေခံသည့် မျိုးဗီဇကုထုံးတစ်ခုဖြစ်သည်။ဆေးဘက်ဆိုင်ရာအချက်အလက်များအရ Libmeldy ၏အကြောသွင်းဆေးတစ်ခုတည်းသည် အသက်အရွယ်တူမကုသရသေးသောလူနာများတွင် MLD ၏အစောပိုင်းစတင်ခြင်းသင်တန်းနှင့် ပြင်းထန်သောမော်တာနှင့် မှတ်ဥာဏ်ချို့ယွင်းမှုတို့ကို ပြုပြင်ပြောင်းလဲရာတွင် ထိရောက်မှုရှိသည်ကိုပြသသည်။

(၁၂) Benoda

ကုမ္ပဏီ- WuXi Junuo မှ ထုတ်လုပ်သည်။

စျေးကွက်ဖွင့်ချိန်- 2021 ခုနှစ် စက်တင်ဘာလတွင် NMPA မှ တရားဝင်အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- ဒုတိယလိုင်း သို့မဟုတ် စနစ်ကျသောကုထုံးပြီးနောက် အရွယ်ရောက်ပြီးသူလူနာများတွင် ကြီးမားသော B-cell lymphoma (r/r LBCL) ပြန်လည်ဖြစ်ပွားနေသော သို့မဟုတ် ပြန်လည်ရုန်းမထွက်နိုင်သော ကုသမှု။

မှတ်ချက်- Benoda သည် CD19 CAR-T မျိုးဗီဇကုထုံးကို ဆန့်ကျင်ပြီး WuXi Junuo ၏ အဓိက ထုတ်ကုန်လည်းဖြစ်သည်။၎င်းသည် ကြီးမားသော B-cell lymphoma မှလွဲ၍ ပြန်လည်ဖြစ်ပွားသော/ပြန်တက်စွတ်တိုသော B-cell lymphoma မှလွဲ၍ တရုတ်နိုင်ငံတွင် အတည်ပြုထားသော ဒုတိယမြောက် CAR-T ထုတ်ကုန်ဖြစ်သည်။ထို့အပြင်၊ WuXi Junuo သည် follicular lymphoma (FL)၊ mantle cell lymphoma (MCL)၊ chronic lymphocytic leukemia (CLL)၊ second-line diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL) နှင့် acute lymphoblastic leukemia (ALL) အပါအဝင် အခြားသော ညွှန်ပြမှုများကို ကုသရန်အတွက် Ruiki Orenza ထိုးဆေးကို တီထွင်ရန် စီစဉ်နေပါသည်။

(၁၃) CARVYKTI

ကုမ္ပဏီ- Legend Bio ၏ ပထမဆုံး အတည်ပြုထုတ်ကုန်။

စျေးကွက်ဝင်ချိန်- ဖေဖော်ဝါရီ 2022 တွင် FDA မှ အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- ပြန်ကျော့ခြင်း သို့မဟုတ် ပြန်လည်ရုန်းမထွက်နိုင်သော multiple myeloma (R/R MM) ကို ကုသခြင်း။

မှတ်ချက်များ- CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel၊ Cilta-cel အဖြစ်ရည်ညွှန်းသည်) သည် B cell ရင့်ကျက်မှုဆိုင်ရာ antigen (BCMA) ကို ပစ်မှတ်ထားသည့် single-domain antibodies နှစ်ခုပါသော CAR-T ဆဲလ်ကိုယ်ခံအားဗီဇကုထုံးတစ်ခုဖြစ်သည်။Proteasome inhibitors၊ immunomodulators နှင့် anti-CD38 monoclonal antibodies အပါအဝင် လေးခု သို့မဟုတ် ထို့ထက်ပိုသော ကြိုတင်ကုထုံးများကို လက်ခံရရှိခဲ့သော လူနာများတွင် CARVYKTI သည် 98% အထိ အလုံးစုံတုံ့ပြန်မှုနှုန်းကို သရုပ်ပြခဲ့သည်။

2. ဗိုင်းရပ်စ်ပိုးများကိုအခြေခံ၍ vivo ဗီဇကုထုံးတွင်

(၁) မျိုးရိုးလိုက်ခြင်း/မွေးဖွားခြင်း

ကုမ္ပဏီ- Shenzhen Saibainuo ကုမ္ပဏီမှ တီထွင်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ချိန်- ၂၀၀၃ ခုနှစ်တွင် တရုတ်နိုင်ငံ၌ စာရင်းသွင်းရန် ခွင့်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- ဦးခေါင်းနှင့်လည်ပင်း၏ squamous cell carcinoma ကုသမှုအတွက်။

မှတ်ချက်- Recombinant human p53 adenovirus ထိုးဆေး Gendicine/Jinshengsheng သည် Shenzhen Saibainuo ကုမ္ပဏီမှ ပိုင်ဆိုင်သော လွတ်လပ်သောဉာဏမူပိုင်ခွင့်ဆိုင်ရာ adenovirus vector gene ကုထုံးဆေးဖြစ်သည်။ဆေးဝါးသည် ပုံမှန်လူ့အကျိတ်ကို နှိမ်နင်းပေးသည့် ဗီဇ p53 ဖြင့် ဖွဲ့စည်းထားပြီး အတုလုပ်မွမ်းမံထားသော ပြန်လည်ပေါင်းစည်းပုံပွားခြင်း-ချို့တဲ့သည့် Human adenovirus အမျိုးအစား 5 ကို လူသား adenovirus အမျိုးအစား 5 ဖြင့် ဖွဲ့စည်းထားသည်။ ယခင်ဆေး၏ အဓိကဖွဲ့စည်းပုံမှာ အကျိတ်အာနိသင်ကို တွန်းအားပေးရန်ဖြစ်ပြီး နောက်ပိုင်းတွင် အဓိကအားဖြင့် သယ်ဆောင်သူအဖြစ် လုပ်ဆောင်သည်။adenovirus vector သည် ကုထုံးဗီဇ p53 ကို ပစ်မှတ်ဆဲလ်ထဲသို့ သယ်ဆောင်သွားပြီး ပစ်မှတ်ဆဲလ်ရှိ အကျိတ်ကို နှိမ်နင်းပေးသော ဗီဇ p53 ကို ဖော်ပြသည်။ထုတ်ကုန်သည် ကင်ဆာဗီဇအမျိုးမျိုးကို ထိန်းညှိပေးပြီး အမျိုးမျိုးသော oncogenes များ၏ လုပ်ဆောင်ချက်များကို ထိန်းညှိပေးခြင်းဖြင့် ခန္ဓာကိုယ်၏အကျိတ်ကို ဆန့်ကျင်သည့်အကျိုးသက်ရောက်မှုကို မြှင့်တင်ပေးပြီး အကျိတ်များကိုသတ်ပစ်သည့် ရည်ရွယ်ချက်ကို ရရှိစေပါသည်။

(၂) Rigvir

ကုမ္ပဏီ- Latvian ကုမ္ပဏီ Latima မှ တီထွင်သည်။

စျေးကွက်ဖွင့်ချိန်- လတ်ဗီးယားတွင် ၂၀၀၄ ခုနှစ်တွင် ခွင့်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- melanoma ကုသမှုအတွက်။

မှတ်ချက်- Rigvir သည် လတ်ဗီးယား၊ အက်စ်တိုးနီးယား၊ ပိုလန်၊ အာမေးနီးယား၊ ဘီလာရုစ်နှင့် အခြားနေရာများတွင် အသုံးပြုခဲ့သည့် ဗီဇပြုပြင်ထားသော ECHO-7 enterovirus vector ကို အခြေခံ၍ ဗီဇကုထုံးတစ်ခုဖြစ်ပြီး ဥရောပသမဂ္ဂ၏ EMA တွင် မှတ်ပုံတင်လျက်ရှိသည်။.Rigvir oncolytic virus သည် ဘေးကင်းပြီး ထိရောက်မှုရှိကြောင်း လွန်ခဲ့သည့် ဆယ်နှစ်ကျော်က လက်တွေ့စမ်းသပ်မှုများတွင် သက်သေပြခဲ့ပြီး သားအိမ်ကင်ဆာဝေဒနာရှင်များ၏ အသက်ရှင်နှုန်းကို 4-6 ဆ တိုးတက်စေနိုင်သည်။ထို့အပြင် ကုထုံးသည် အူမကြီးကင်ဆာ၊ ပန်ကရိယကင်ဆာ၊ ဆီးအိမ်ကင်ဆာအပါအဝင် အခြားကင်ဆာအမျိုးမျိုးအတွက်လည်း သင့်လျော်ပါသည်။ကင်ဆာ၊ ကျောက်ကပ်ကင်ဆာ၊ ဆီးကျိတ်ကင်ဆာ၊ အဆုတ်ကင်ဆာ၊ သားအိမ်ကင်ဆာ၊ lymphosarcoma စသည်တို့။

(၃) Oncorine/Ankerui

ကုမ္ပဏီ- Shanghai Sunway Biotechnology Co., Ltd မှ တီထွင်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ချိန်- ၂၀၀၅ ခုနှစ်တွင် တရုတ်နိုင်ငံ၌ စာရင်းသွင်းရန် ခွင့်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- ဦးခေါင်းနှင့်လည်ပင်းအကျိတ်များ၊ အသည်းကင်ဆာ၊ ပန်ကရိယကင်ဆာ၊ သားအိမ်ခေါင်းကင်ဆာနှင့် အခြားကင်ဆာများကို ကုသခြင်း။

မှတ်ချက်- Oncorine သည် vector အဖြစ် adenovirus ကိုအသုံးပြုထားသော oncolytic virus မျိုးဗီဇကုထုံးထုတ်ကုန်တစ်ခုဖြစ်သည်။ရရှိထားသော oncolytic adenovirus သည် အထူးသဖြင့် p53 မျိုးဗီဇချို့တဲ့သောအကျိတ်များတွင် ပုံတူပွားနိုင်ပြီး အကျိတ်ဆဲလ်များကို lysis ဖြစ်စေကာ အကျိတ်ဆဲလ်များကို သေစေနိုင်သည်။ပုံမှန်ဆဲလ်များကိုမပျက်စီးစေဘဲ။Anke Rui သည် ကင်ဆာအကျိတ်အမျိုးမျိုးအတွက် ဘေးကင်းလုံခြုံပြီး ထိရောက်မှုရှိကြောင်း လက်တွေ့ရလဒ်များက ပြသသည်။

(၄) Glybera

ကုမ္ပဏီ- uniQure မှတီထွင်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ရန်အချိန်- 2012 ခုနှစ်တွင် ဥရောပ၌ ခွင့်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- တင်းကြပ်စွာ ကန့်သတ်ထားသော အဆီဓာတ်များ ရှိနေသော်လည်း ပြင်းထန်သော သို့မဟုတ် ထပ်တလဲလဲ ဖြစ်နေသော ပန်ကရိယရောင်ခြင်း အပိုင်းများတွင် lipoprotein lipase ချို့တဲ့ (LPLD) ကို ကုသခြင်း။

မှတ်ချက်။ဤကုထုံးသည် AAV အား ကုထုံးဗီဇ LPL ကို ကြွက်သားဆဲလ်များအတွင်းသို့ လွှဲပြောင်းရန်၊ ထို့ကြောင့် သက်ဆိုင်ရာဆဲလ်များသည် lipoprotein lipase ပမာဏအချို့ကို ထုတ်လုပ်နိုင်စေရန်၊ ၎င်းသည် ရောဂါသက်သာရာရစေသည့် အခန်းကဏ္ဍမှ ပါဝင်ပြီး ဤကုထုံးသည် တစ်ကြိမ်စီမံပြီးနောက် အချိန်ကြာမြင့်စွာ ထိရောက်မှုရှိသည် (အကျိုးသက်ရောက်မှုသည် နှစ်ပေါင်းများစွာကြာနိုင်သည်)။မူးယစ်ဆေးဝါးကို 2017 ခုနှစ်တွင် စာရင်းမှ ပယ်ဖျက်ခဲ့ပြီး ၎င်းအား ထုတ်ပယ်ရခြင်းအကြောင်းရင်းမှာ စျေးနှုန်းမြင့်မားလွန်းခြင်းနှင့် စျေးကွက်တောင်းဆိုမှု ကန့်သတ်ချက်နှစ်ခုနှင့် ဆက်စပ်နေနိုင်ပါသည်။ဆေးဝါးတစ်မျိုးတည်း၏ ပျမ်းမျှကုန်ကျစရိတ်မှာ အမေရိကန်ဒေါ်လာ ၁ သန်းအထိ မြင့်မားနေပြီး လူနာတစ်ဦးတည်းသာ ၎င်းကို ဝယ်ယူအသုံးပြုနေပြီဖြစ်သည်။ဆေးအာမခံကုမ္ပဏီသည် ၎င်းအား အမေရိကန် ဒေါ်လာ ၉၀၀,၀၀၀ ဖြင့် ပြန်ပေးခဲ့သော်လည်း အာမခံကုမ္ပဏီအတွက် ကြီးမားသော ဝန်ထုပ်ဝန်ပိုးတစ်ခုလည်း ဖြစ်သည်။ထို့အပြင်၊ ဆေးဝါးအတွက် ညွှန်ပြချက်သည် ရှားပါးလွန်းပြီး ဖြစ်ပွားမှုနှုန်း 1 သန်းတွင် 1 သန်းခန့်နှင့် မှားယွင်းသော ရောဂါရှာဖွေမှုနှုန်း မြင့်မားသည်။

(၅) အထင်ကြီးခြင်း

ကုမ္ပဏီ- Amgen မှတီထွင်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ရန်အချိန်- 2015 ခုနှစ်တွင် အမေရိကန်နှင့် ဥရောပသမဂ္ဂတွင် စာရင်းသွင်းရန် အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- ခွဲစိတ်ခြင်းဖြင့် လုံးဝဖယ်ရှား၍မရသော melanoma ဒဏ်ရာများကို ကုသခြင်း။

မှတ်ချက်များ- Imlygic သည် မျိုးဗီဇပြုပြင်ထားသော (၎င်း၏ ICP34.5 နှင့် ICP47 ဗီဇအပိုင်းအစများကို ဖျက်ခြင်းနှင့် human granulocyte-macrophage colony-stimulating factor GM-CSF gene ကို ဗိုင်းရပ်စ်ထဲသို့ ထည့်သွင်းခြင်း) သည် herpes simplex virus type 1 (HSV-1) oncolytic virus ကုထုံးတွင် ပထမဆုံးသော ဗိုင်းရပ်စ်ပိုးကို လျော့ပါးစေပါသည်။အုပ်ချုပ်မှုနည်းလမ်းမှာ အတွင်းပိုင်းထိုးဆေးဖြစ်သည်။melanoma ဒဏ်ရာများသို့ တိုက်ရိုက်ထိုးသွင်းခြင်းသည် အကျိတ်ဆဲလ်များ ပေါက်ပြဲခြင်းကို ဖြစ်စေနိုင်ပြီး အကျိတ်မှရရှိသော antigens နှင့် GM-CSF တို့သည် အကျိတ်ဆန့်ကျင်ရေး ခုခံအား တုံ့ပြန်မှုများကို မြှင့်တင်ပေးသည်။

(၆) Luxturna

ကုမ္ပဏီ- Roche လက်အောက်ခံ Spark Therapeutics မှ တီထွင်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ရန်အချိန်- 2017 ခုနှစ်တွင် FDA မှခွင့်ပြုပြီး 2018 ခုနှစ်တွင် Europe တွင်စျေးကွက်ရှာဖွေရန်အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- RPE65 ဗီဇ၏ နှစ်ထပ်မိတ္တူတွင် ဗီဇပြောင်းလဲမှုများကြောင့် အမြင်အာရုံဆုံးရှုံးမှုရှိသော ကလေးများနှင့် လူကြီးများကို ကုသရန်အတွက် လုံလောက်သော အလားအလာရှိသော မြင်လွှာဆဲလ်များ။

မှတ်ချက်။မျိုးရိုးဗီဇကုထုံးသည် လူနာ၏ပုံမှန် RPE65 ဗီဇ၏ပုံမှန် RPE65 ဗီဇ၏လုပ်ဆောင်နိုင်စွမ်းမိတ္တူကို လူနာ၏မြင်လွှာဆဲလ်များအတွင်းသို့မိတ်ဆက်ရန် AAV2 ကိုအသုံးပြု၍ သက်ဆိုင်ရာဆဲလ်များသည် လူနာ၏ RPE65 ပရိုတင်း၏ချို့ယွင်းချက်များအတွက် လျော်ကြေးပေးရန်၊ ထို့ကြောင့် လူနာ၏အမြင်အာရုံကိုကောင်းမွန်စေပါသည်။

(၇) Zolgensma

ကုမ္ပဏီ- Novartis ၏ လက်အောက်ခံ AveXis မှ တီထွင်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ရန်အချိန်- 2019 ခုနှစ် မေလတွင် FDA မှ အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- အသက် 2 နှစ်အောက် ကျောရိုးကြွက်သားများ လေဖြတ်ခြင်း (Spinal Muscular Atrophy, SMA) ကို ကုသခြင်း။

မှတ်ချက်- Zolgensma သည် AAV vector ကိုအခြေခံသည့် gene ကုထုံးတစ်ခုဖြစ်သည်။ဤဆေးသည် ကမ္ဘာပေါ်တွင် စျေးကွက်ချဲ့ထွင်ရန် အတည်ပြုထားသော ကျောရိုးကြွက်သားများ ကျဉ်းမြောင်းခြင်းအတွက် တစ်ကြိမ်တည်းသာ ကုသမှုအစီအစဉ်ဖြစ်သည်။စာမျက်နှာသည် တိုးတက်မှုမှတ်တိုင်တစ်ခုဖြစ်သည်။ဤဗီဇကုထုံးသည် ပုံမှန် SMN1 ဗီဇကို အကြောသွင်းခြင်းမှတစ်ဆင့် လူနာများထံ မိတ်ဆက်ရန်၊ ပုံမှန် SMN1 ပရိုတင်းကို ထုတ်လုပ်ပေးကာ၊ ထို့ကြောင့် မော်တာနျူရွန်ကဲ့သို့သော ထိခိုက်ဆဲလ်များ၏ လုပ်ဆောင်မှုကို ပိုမိုကောင်းမွန်စေသည်။ဆန့်ကျင်ဘက်အားဖြင့်၊ SMA ဆေးဝါး Spinraza နှင့် Evrysdi တို့သည် အချိန်ကြာမြင့်စွာ ထပ်ခါတလဲလဲ သောက်သုံးရန် လိုအပ်ပြီး Spinraza ကို လေးလတစ်ကြိမ် ကျောရိုးထိုးဆေးအဖြစ် လည်းကောင်း၊ Evrysdi ၊ နေ့စဥ်စားသော ပါးစပ်ဆေးများ ဖြင့် အချိန်ကြာမြင့်စွာ သောက်သုံးရန် လိုအပ်ပါသည်။

(၈) နှောင့်ယှက်ခြင်း။

ကုမ္ပဏီ- Daiichi Sankyo ကုမ္ပဏီလီမိတက် (TYO: 4568) မှ တီထွင်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ရန်အချိန်- 2021 ခုနှစ် ဇွန်လတွင် ဂျပန်ကျန်းမာရေး၊ အလုပ်သမားနှင့် လူမှုဖူလုံရေး ဝန်ကြီးဌာန (MHLW) မှ အခြေအနေအရ ခွင့်ပြုချက်။

ညွှန်ပြချက်များ- malignant glioma ကုသမှုအတွက်။

မှတ်ချက်- Delytact သည် ကမ္ဘာတစ်ဝှမ်းတွင် အတည်ပြုထားသော စတုတ္ထမြောက် oncolytic virus မျိုးဗီဇကုထုံးထုတ်ကုန်ဖြစ်ပြီး malignant glioma ကုသမှုအတွက် အတည်ပြုထားသော ပထမဆုံး oncolytic virus ထုတ်ကုန်ဖြစ်သည်။Delytact သည် ဒေါက်တာ Todo နှင့် လုပ်ဖော်ကိုင်ဖက်များမှ တီထွင်ထုတ်လုပ်ထားသော မျိုးဗီဇဆိုင်ရာ ရေယုန်ဗိုင်းရပ်စ်အမျိုးအစား 1 (HSV-1) oncolytic virus ဖြစ်သည်။Delytact သည် ဒုတိယမျိုးဆက် HSV-1 ၏ G207 ဂျီနိုမ်သို့ ဖျက်ပစ်မှု ဗီဇပြောင်းလဲခြင်းကို မိတ်ဆက်ပြီး ကင်ဆာဆဲလ်များတွင် ၎င်း၏ ရွေးချယ်ပုံပွားပုံနှင့် မြင့်မားသောဘေးကင်းသော ပရိုဖိုင်ကို ထိန်းသိမ်းထားစဉ်တွင် ကင်ဆာဆဲလ်များအတွင်း အကျိတ်ဆန့်ကျင်တုံ့ပြန်မှုများကို မြှင့်တင်ပေးပါသည်။Delytact သည် လက်ရှိ ဆေးဘက်ဆိုင်ရာ အကဲဖြတ်မှုတွင် ပထမဆုံး တတိယမျိုးဆက် oncolytic HSV-1 ဖြစ်သည်။ဂျပန်နိုင်ငံရှိ Delytact ၏ခွင့်ပြုချက်သည် လက်တစ်ဖက်တည်းအဆင့် 2 ဆေးခန်းစမ်းသပ်မှုအပေါ် အခြေခံထားသည်။ထပ်တလဲလဲ glioblastoma ရှိသောလူနာများတွင်၊ Delytact သည် တစ်နှစ်တာရှင်သန်မှု၏အဓိကအဆုံးအချက်နှင့်တွေ့ဆုံခဲ့ပြီးရလဒ်များက Delytact သည် G207 ထက်ပိုမိုကောင်းမွန်ကြောင်းပြသခဲ့သည်။ခိုင်မာသောပုံတူပွားခြင်းနှင့်မြင့်မားသော antitumor လုပ်ဆောင်ချက်။၎င်းသည် ရင်သား၊ ဆီးကျိတ်၊ schwannoma၊ nasopharyngeal၊ hepatocellular၊ အူမကြီး၊ ကင်ဆာရှိသော peripheral nerve sheath အကျိတ်များနှင့် သိုင်းရွိုက်ကင်ဆာအပါအဝင် အစိုင်အခဲအကျိတ်ပုံစံများတွင် ထိရောက်မှုရှိပါသည်။

(၉) Upstaza

ကုမ္ပဏီ- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) မှ တီထွင်သည်။

စျေးကွက်ဖွင့်ချိန်- 2022 ခုနှစ် ဇူလိုင်လတွင် EU မှ အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်- မွှေးရနံ့ L-amino acid decarboxylase (AADC) ချို့တဲ့မှုအတွက်၊ အသက် 18 လနှင့်အထက် လူနာများကို ကုသရန် အတည်ပြုထားသည်။

မှတ်ချက်- Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) သည် vector တစ်ခုအနေဖြင့် adeno-associated virus type 2 (AAV2) ကိုအသုံးပြုထားသော vivo gene ကုထုံးတစ်ခုဖြစ်သည်။လူနာသည် AADC အင်ဇိုင်းကို ကုဒ်သွင်းသည့် မျိုးဗီဇတွင် ဗီဇပြောင်းလဲမှုကြောင့် ရောဂါခံစားရသည်။AAV2 သည် AADC အင်ဇိုင်းကို ကုဒ်သွင်းသည့် ကျန်းမာသော ဗီဇကို သယ်ဆောင်သည်။ကုထုံးအကျိုးသက်ရောက်မှုကို မျိုးရိုးဗီဇ လျော်ကြေးပေးခြင်းပုံစံဖြင့် ရရှိသည်။သီအိုရီအရ၊ တစ်ကြိမ်တည်းသည် အချိန်ကြာမြင့်စွာ ထိရောက်မှုရှိသည်။၎င်းသည် ဦးဏှောက်ထဲသို့ တိုက်ရိုက်ထိုးသွင်းသည့် ပထမဆုံးသော ဈေးကွက်တင် ဗီဇကုထုံးဖြစ်သည်။စျေးကွက်ရှာဖွေရေးခွင့်ပြုချက်သည် အီးယူအဖွဲ့ဝင် ၂၇ နိုင်ငံလုံးအပြင် Iceland၊ Norway နှင့် Liechtenstein တို့နှင့် သက်ဆိုင်ပါသည်။

(၉) Roctavian

ကုမ္ပဏီ- BioMarin Pharmaceutical (BioMarin) မှ ထုတ်လုပ်သည်။

စျေးကွက်ဖွင့်ချိန်- 2022 ခုနှစ် သြဂုတ်လတွင် EU မှ အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- FVIII factor inhibition နှင့် AAV5 antibody negative မှတ်တမ်းမရှိဘဲ ပြင်းထန် hemophilia A ရှိသော အရွယ်ရောက်ပြီးသူ လူနာများအား ကုသမှုအတွက်။

မှတ်ချက်များ- Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) သည် AAV5 ကို vector အဖြစ် အသုံးပြုပြီး B domain မှ human coagulation factor 8 (FVIII) ၏ ဖော်ပြချက်ကို ဖျက်ပြီး B domain ၏ ဖော်ပြမှုကို တွန်းအားပေးရန် လူ့အသည်း သီးသန့် မြှင့်တင် HLP ကို ​​အသုံးပြုသည်။valoctocogene roxaparvovec ၏စျေးကွက်ရှာဖွေရေးကိုအတည်ပြုရန်ဥရောပကော်မရှင်၏ဆုံးဖြတ်ချက်သည်မူးယစ်ဆေးဝါး၏လက်တွေ့ဖွံ့ဖြိုးတိုးတက်မှုအစီအစဉ်၏ခြုံငုံအချက်အလက်များအပေါ်အခြေခံသည်။၎င်းတို့အနက် အဆင့် III ၏လက်တွေ့စမ်းသပ်မှု GENEr8-1 တွင် စာရင်းသွင်းခြင်းမပြုမီ တစ်နှစ်က ဒေတာနှင့် နှိုင်းယှဉ်ပါက valoctocogene roxaparvovec တစ်ခုတည်း သွင်းပြီးနောက်၊ ဘာသာရပ်များသည် နှစ်စဉ်သွေးထွက်နှုန်း (ABR) သိသိသာသာ နည်းပါးသွားကြောင်း၊ မကြာခဏ ပြန်လည်ပေါင်းစည်းထားသော အချက် VIII (F8) ၏ ပရိုတိန်းပြင်ဆင်မှုများ၏ သွေးတွင် သိသိသာသာ တိုးလာပါသည်။ကုသမှု 4 ပတ်ကြာပြီးနောက်၊ ဘာသာရပ်များ၏ နှစ်စဉ် F8 အသုံးပြုမှုနှင့် ကုသမှုလိုအပ်သော ABR တို့သည် 99% နှင့် 84% အသီးသီး လျော့ကျသွားသည်၊ ကိန်းဂဏန်းအရ သိသာထင်ရှားသော ကွာခြားချက် (p<0.001)။ဘေးကင်းရေးပရိုဖိုင်သည် အဆင်သင့်ဖြစ်ခဲ့ပြီး F8 factor inhibition၊ malignancy, or thrombotic side effects, နှင့် ကုသမှုဆိုင်ရာ ဆိုးရွားသောဆိုးရွားသောဖြစ်ရပ်များ (SAEs) ကို အစီရင်ခံခြင်းမရှိပါ။

3. အသေးစား nucleic acid ဆေးတွေ

(၁) Vitravene ၊

ကုမ္ပဏီ- Ionis Pharma (ယခင် Isis Pharma) နှင့် Novartis တို့မှ ပူးပေါင်းတီထွင်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ချိန်- 1998 နှင့် 1999 တွင် FDA နှင့် EU EMA မှ ခွင့်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- HIV-positive လူနာများတွင် cytomegalovirus retinitis ကုသမှုအတွက်။

မှတ်ချက်- Vitravene သည် antisense oligonucleotide ဆေးဖြစ်ပြီး ကမ္ဘာပေါ်တွင် စျေးကွက်တင်ရန်အတွက် အတည်ပြုထားသော ပထမဆုံး oligonucleotide ဆေးဖြစ်သည်။စျေးကွက်အစတွင်၊ cytomegalovirus ဆန့်ကျင်ဆေးများအတွက်စျေးကွက်တောင်းဆိုမှုသည်အလွန်အရေးတကြီးဖြစ်သည်။ထို့နောက်တွင် အလွန်တက်ကြွသော ART ကုထုံး ဖွံ့ဖြိုးတိုးတက်မှုကြောင့် cytomegalovirus ဖြစ်ပွားမှု အရေအတွက် သိသိသာသာ ကျဆင်းသွားသည်။စျေးကွက်ဝယ်လိုအားနည်းပါးမှုကြောင့် မူးယစ်ဆေးဝါးကို 2002 နှင့် 2006 ခုနှစ်တွင် အီးယူနိုင်ငံများနှင့် US တို့တွင် ထုတ်ယူခဲ့သည်။

(၂) Macugen

ကုမ္ပဏီ- Pfizer နှင့် Eyetech တို့မှ ပူးပေါင်းတီထွင်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ရန်အချိန်- 2004 ခုနှစ်တွင် United States တွင်စာရင်းသွင်းရန်ခွင့်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- အသက်အရွယ်နှင့်ဆိုင်သော သွေးကြောဆိုင်ရာ သွေးကြောများ ယိုယွင်းခြင်းအတွက် ကုသရန်။

မှတ်ချက်များ- Macugen သည် သွေးကြော endothelial growth factor (VEGF165 isoform) နှင့် ပစ်မှတ်ထား၍ ချိတ်ဆက်နိုင်သော pegylated ပြုပြင်ထားသော oligonucleotide ဆေးဖြစ်ပြီး intravitreal ထိုးခြင်းဖြင့် စီမံသည်။

(၃) Defitelio

ကုမ္ပဏီ- Jazz မှတီထွင်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ရန်အချိန်- ဥရောပသမဂ္ဂမှ 2013 ခုနှစ်တွင်အတည်ပြုခဲ့ပြီး 2016 မတ်လတွင် FDA မှအတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- hepatic venule occlusive disease နှင့်ဆက်စပ်သော hepatic venule occlusive disease ၏ ကုသမှုအတွက်

မှတ်ချက်- Defitelio သည် plasmin ဂုဏ်သတ္တိရှိသော oligonucleotides နှင့် ရောနှောထားသော oligonucleotide ဆေးဖြစ်သည်။2009 ခုနှစ်တွင် စီးပွားဖြစ် အကြောင်းပြ၍ ရုပ်သိမ်းခဲ့သည်။

(၄) Kynamro

ကုမ္ပဏီ- Ionis Pharma နှင့် Kastle တို့မှ ပူးပေါင်းတီထွင်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ချိန်- 2013 ခုနှစ်တွင် အမေရိကန်ပြည်ထောင်စုတွင် မိဘမဲ့ဆေးဝါးအဖြစ် အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- homozygous မိသားစု hypercholesterolemia ၏နောက်ဆက်တွဲကုသမှုအတွက်။

မှတ်ချက်- Kynamro သည် လူ၏ apo B-100 mRNA ကို ပစ်မှတ်ထားသည့် antisense oligonucleotide ဆေးဖြစ်သည်။Kynamro ကို တစ်ပတ်လျှင် တစ်ကြိမ် အရေပြားအောက် 200 မီလီဂရမ် ပေးသည်။

(၅) Spinraza

ကုမ္ပဏီ- Ionis Pharmaceuticals မှ ထုတ်လုပ်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ရန်အချိန်- ဒီဇင်ဘာလ 2016 ခုနှစ်တွင် FDA မှခွင့်ပြုချက်။

ညွှန်ပြချက်များ- ကျောရိုးကြွက်သားများ ကျဉ်းမြောင်းခြင်း (SMA) ကုသမှုအတွက်။

မှတ်ချက်- Spinraza (nusinersen) သည် antisense oligonucleotide ဆေးဖြစ်သည်။Spinraza သည် SMN2 gene ၏ RNA splicing ကို SMN2 exon 7 ၏ splicing site နှင့် ချိတ်ဆက်ခြင်းဖြင့် ပြောင်းလဲနိုင်ပြီး၊ ထို့ကြောင့် အပြည့်အဝလုပ်ဆောင်နိုင်သော SMN ပရိုတင်းထုတ်လုပ်မှုကို တိုးစေသည်။2016 ခုနှစ် သြဂုတ်လတွင် BIOGEN ကော်ပိုရေးရှင်းသည် Spinraza ၏ ကမ္ဘာလုံးဆိုင်ရာအခွင့်အရေးများကို ရယူရန် ၎င်း၏ရွေးချယ်မှုကို ကျင့်သုံးခဲ့သည်။Spinraza သည် 2011 ခုနှစ်တွင် လူတို့၌ ၎င်း၏ ပထမဆုံး လက်တွေ့စမ်းသပ်မှုကို စတင်ခဲ့သည်။ 5 နှစ်အကြာတွင် FDA မှ 2016 ခုနှစ်တွင် အတည်ပြုခဲ့ပြီး FDA ၏ ထိရောက်မှုကို အပြည့်အဝအသိအမှတ်ပြုမှုကို ထင်ဟပ်စေပါသည်။ဆေးဝါးကို 2019 ခုနှစ် ဧပြီလတွင် တရုတ်နိုင်ငံတွင် စျေးကွက်ချဲ့ထွင်ရန် အတည်ပြုခဲ့သည်။ တရုတ်နိုင်ငံရှိ Spinraza ၏ ခွင့်ပြုချက်စက်ဝန်းတစ်ခုလုံးသည် 6 လထက်နည်းပါသည်။Spinraza ကို အမေရိကန်ပြည်ထောင်စုတွင် ပထမဆုံးအတည်ပြုခဲ့သည်မှာ ၂ နှစ်နှင့် ၂ လရှိပြီဖြစ်သည်။ဒီလိုမျိုး ရှားပါးတဲ့ နိုင်ငံခြားဖြစ် ဆေးဝါးသစ်တွေ တရုတ်နိုင်ငံမှာ စာရင်းသွင်းမှု အရှိန်က အရမ်းမြန်နေပြီ။၎င်းသည် 2018 ခုနှစ် နိုဝင်ဘာလ 1 ရက်နေ့တွင် မူးယစ်ဆေးဝါးအကဲဖြတ်ရေးစင်တာမှ ထုတ်ပြန်ခဲ့သော "နိုင်ငံရပ်ခြားဆေးဝါးအသစ်များ၏ ပထမဆုံးစာရင်းကို ထုတ်ပြန်ခြင်းဆိုင်ရာ အကြောင်းကြားစာ" ကြောင့်ဖြစ်ပြီး၊ အရှိန်မြှင့်သုံးသပ်ရန်အတွက် အဓိကနိုင်ငံခြားဆေးဝါးအသစ် 40 ၏ ပထမအသုတ်တွင် ထည့်သွင်းထားသည့်အတွက်၊ Spinraza တွင် အဆင့်သတ်မှတ်ထားသည်။

(၆) Exondys ၅၁

ကုမ္ပဏီ- AVI BioPharma (နောက်ပိုင်း Sarepta Therapeutics ဟု အမည်ပြောင်း) မှ တီထွင်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ရန်အချိန်- စက်တင်ဘာလ 2016 ခုနှစ်တွင် FDA မှအတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- exon 51 ကျော်သွားသော gene တွင် DMD gene mutation ဖြင့် Duchenne muscular dystrophy (DMD) ကို ကုသရန်။

မှတ်ချက်- Exondys 51 သည် antisense oligonucleotide ဆေးဖြစ်သည်။antisense oligonucleotide သည် DMD gene ၏ pre-mRNA ၏ exon 51 အနေအထားနှင့် ချိတ်ဆက်နိုင်ပြီး ရင့်ကျက်သော mRNA များဖွဲ့စည်းခြင်းကို ဖြစ်ပေါ်စေသည်။mRNA ဖတ်ရှုခြင်းဘောင်ကို တစ်စိတ်တစ်ပိုင်းတည်းဖြတ်ခြင်းဖြင့် ဖြတ်တောက်ခြင်းသည် လူနာအား ပုံမှန်ပရိုတင်းထက် ပိုတိုသော dystrophin ပုံစံအချို့ကို ပေါင်းစပ်နိုင်စေပြီး လူနာ၏ရောဂါလက္ခဏာများကို ပိုမိုကောင်းမွန်စေသည်။

(၇) တက္ကစီ

ကုမ္ပဏီ- Ionis Pharmaceuticals မှ ထုတ်လုပ်သည်။

စျေးကွက်ရှာဖွေရန်အချိန်- 2018 ခုနှစ် ဇူလိုင်လတွင် စျေးကွက်ရှာဖွေရန်အတွက် ဥရောပသမဂ္ဂမှ အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- မျိုးရိုးလိုက်သော transthyretin amyloidosis (hATTR) ၏ကုသမှုအတွက်။

မှတ်ချက်- Tegsedi သည် transthyretin mRNA ကို ပစ်မှတ်ထားသော antisense oligonucleotide ဆေးဖြစ်သည်။၎င်းသည် hATTR ကိုကုသရန်အတွက်ကမ္ဘာ့ပထမဆုံးအတည်ပြုထားသောဆေးဖြစ်သည်။အုပ်ချုပ်မှုနည်းလမ်းမှာ အရေပြားအောက်ထိုးဆေးဖြစ်သည်။ဆေးဝါးသည် transthyretin (ATTR) ၏ mRNA ကို ပစ်မှတ်ထားခြင်းဖြင့် ATTR ပရိုတင်းထုတ်လုပ်မှုကို လျှော့ချပေးပြီး ATTR ကုသမှုတွင် အကျိုးကျေးဇူး-အန္တရာယ်အချိုးအစား ရှိသည်။ရောဂါအဆင့်နှင့် cardiomyopathy ၏ရှေ့မှောက်တွင်ရောမသက်ဆိုင်ပါ။

(၈) Onpattro

ကုမ္ပဏီ- Alnylam နှင့် Sanofi တို့မှ ပူးပေါင်းတီထွင်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ရန်အချိန်- 2018 ခုနှစ်တွင် အမေရိကန်ပြည်ထောင်စုတွင် စာရင်းသွင်းရန် အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- မျိုးရိုးလိုက်သော transthyretin amyloidosis (hATTR) ၏ကုသမှုအတွက်။

မှတ်ချက်- Onpattro သည် transthyretin mRNA ကိုပစ်မှတ်ထားသည့် siRNA ဆေးဖြစ်ပြီး အသည်းအတွင်းရှိ ATTR ပရိုတင်းထုတ်လုပ်မှုနှင့် transthyretin (ATTR) ၏ mRNA ၏ mRNA ကိုပစ်မှတ်ထားခြင်းဖြင့် အစွန်းအာရုံကြောများတွင် amyloid သိုက်များစုပုံခြင်းကို လျှော့ချပေးသည်။ဒါမှ ရောဂါလက္ခဏာတွေကို သက်သာ ပျောက်ကင်းစေပါတယ်။

(၉) ဂွါရီ

ကုမ္ပဏီ- Alnylam Corporation မှတီထွင်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ရန်အချိန်- 2019 ခုနှစ် နိုဝင်ဘာလတွင် FDA မှ အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- လူကြီးများတွင် acute hepatic porphyria (AHP) ကို ကုသရန်။

မှတ်ချက်- Givlaari သည် siRNA ဆေးဝါးဖြစ်ပြီး Onpattro ပြီးနောက် စျေးကွက်ချဲ့ထွင်ရန်အတွက် အတည်ပြုထားသော ဒုတိယမြောက် siRNA ဆေးဝါးဖြစ်သည်။မူးယစ်ဆေးဝါးကို အရေပြားအောက်ပိုင်းဖြင့် စီမံခန့်ခွဲပြီး ALAS1 ပရိုတင်းကို ပြိုကွဲစေရန်အတွက် mRNA ကို ပစ်မှတ်ထားသည်။လစဉ် Givlaari ကုသမှုသည် အသည်းအတွင်းရှိ ALAS1 အဆင့်ကို သိသာစွာ ဆက်တိုက် လျှော့ချနိုင်ပြီး၊ ထို့ကြောင့် neurotoxic ALA နှင့် PBG အဆင့်များကို ပုံမှန်အကွာအဝေးသို့ လျှော့ချခြင်းဖြင့် လူနာ၏ ရောဂါလက္ခဏာများကို သက်သာစေပါသည်။Givlaari ဖြင့် ကုသသော လူနာများသည် placebo အုပ်စုနှင့် နှိုင်းယှဉ်ပါက ရောဂါမီးတောက်မှု အရေအတွက် 74% လျော့နည်းကြောင်း အချက်အလက်များက ပြသခဲ့သည်။

(၁၀) Vyondys53

ကုမ္ပဏီ- Sarepta Therapeutics မှ ထုတ်လုပ်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ရန်အချိန်- ဒီဇင်ဘာ 2019 တွင် FDA မှအတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်- dystrophin gene exon 53 splice mutation ရှိသော DMD လူနာများအား ကုသမှုအတွက်။

မှတ်ချက်- Vyondys 53 သည် antisense oligonucleotide ဆေးဖြစ်သည်။oligonucleotide ဆေးသည် dystrophin mRNA ရှေ့ပြေးနိမိတ်ကို ပစ်မှတ်ထားသည်။dystrophin mRNA ရှေ့ပြေးနိမိတ် သွယ်ဝိုက်လုပ်ငန်းစဉ်တွင်၊ ပြင်ပ Exon 53 သည် ရင့်ကျက်သော mRNA တွင်မပါဝင်ဘဲ တစ်စိတ်တစ်ပိုင်း ခွဲထုတ်လိုက်ပြီး လူနာများတွင် လေ့ကျင့်ခန်းလုပ်နိုင်စွမ်းကို မြှင့်တင်ပေးသည့်အနေဖြင့် ဖြတ်တောက်ထားသော dystrophin ပရိုတင်းကို ထုတ်လုပ်ရန် ဒီဇိုင်းထုတ်ထားသည်။

(၁၁) ဝိလိဗရာ

ကုမ္ပဏီ- Ionis Pharmaceuticals နှင့် ၎င်း၏လုပ်ငန်းခွဲ Akcea Therapeutics မှ တီထွင်ထုတ်လုပ်ခဲ့သည်။

စျေးကွက်ဝင်ချိန်- ဥရောပဆေးဝါးအေဂျင်စီ (EMA) မှ 2019 ခုနှစ် မေလတွင် အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်- မိသားစု chylomicronemia syndrome (FCS) ရှိသော အရွယ်ရောက်ပြီးသူ လူနာများတွင် ထိန်းချုပ်ထားသော အစားအသောက်အတွက် ပေါင်းစပ်ကုထုံးအဖြစ်။

မှတ်ချက်များ- Waylivra သည် antisense oligonucleotide ဆေးဖြစ်ပြီး ကမ္ဘာပေါ်တွင် FCS ကုသမှုအတွက် အတည်ပြုထားသော ပထမဆုံးဆေးဖြစ်သည်။

(၁၂) လီကွီယို

ကုမ္ပဏီ- Novartis မှ ထုတ်လုပ်သည်။

စျေးကွက်ဖွင့်ချိန်- 2020 ခုနှစ် ဒီဇင်ဘာလတွင် EU မှ အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- အရွယ်ရောက်ပြီးသူ၏ အဓိက hypercholesterolemia (မိသားစုနှင့်မဟုတ်သော မိသားစုမဟုတ်သော) သို့မဟုတ် ရောစပ်ထားသော dyslipidemia ကုသမှုအတွက်။

မှတ်ချက်- Leqvio သည် PCSK9 mRNA ကို ပစ်မှတ်ထားသည့် siRNA မူးယစ်ဆေးဖြစ်သည်။၎င်းသည် ကမ္ဘာ့ပထမဆုံး ကိုလက်စထရော လျှော့ချခြင်း (LDL-C) siRNA ကုထုံးဖြစ်သည်။အုပ်ချုပ်မှုနည်းလမ်းမှာ အရေပြားအောက်ထိုးဆေးဖြစ်သည်။မူးယစ်ဆေးဝါးသည် PCSK9 ပရိုတင်းအဆင့်ကိုလျှော့ချရန် RNA နှောင့်ယှက်မှုဖြင့်အလုပ်လုပ်သည်၊ ၎င်းသည် LDL-C အဆင့်ကိုကျဆင်းစေသည်။ဆေးဘက်ဆိုင်ရာအချက်အလက်များအရ Leqvio သည် LDL-C ပမာဏကို အမြင့်ဆုံး statin ပမာဏအထိ လျှော့ချနိုင်သော်လည်း LDL-C အဆင့်သို့ မလျှော့ချနိုင်သော လူနာများတွင် ခန့်မှန်းခြေအားဖြင့် 50% လျှော့ချနိုင်သည်ဟု ဖော်ပြသည်။

(၁၃) Oxlumo

ကုမ္ပဏီ- Alnylam Pharmaceuticals မှ ထုတ်လုပ်သည်။

စျေးကွက်ဖွင့်ချိန်- 2020 ခုနှစ် နိုဝင်ဘာလတွင် EU မှ အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- မူလ hyperoxaluria အမျိုးအစား 1 (PH1) ၏ကုသမှုအတွက်။

မှတ်ချက်- Oxlumo သည် ဟိုက်ဒရိုစီအက်ဆစ် oxidase 1 (HAO1) ​​mRNA ကို ပစ်မှတ်ထားသည့် siRNA ဆေးဖြစ်ပြီး၊ အရေပြားအောက်၌ စီမံခန့်ခွဲသည်။အဆိုပါဆေးကို Alnylam ၏ နောက်ဆုံးပေါ် တည်ငြိမ်စေသော ဓာတုဗေဒ ESC-GalNAc ပေါင်းစပ်မှုနည်းပညာကို အသုံးပြု၍ တီထွင်ထားခြင်းဖြစ်ပြီး၊ အရေပြားအောက်ပိုင်းမှ စီမံအုပ်ချုပ်သော siRNA များကို ပိုမိုကြာရှည်ခံနိုင်စေရန်နှင့် ထိရောက်မှုရှိသည်။ဆေးသည် hydroxy acid oxidase 1 (HAO1) ​​mRNA ၏ ပျက်စီးယိုယွင်းမှု သို့မဟုတ် ဟန့်တားခြင်းကို ပစ်မှတ်ထားပြီး အသည်းအတွင်းရှိ glycolate oxidase အဆင့်ကို လျှော့ချကာ oxalate ထုတ်လုပ်မှုအတွက် လိုအပ်သော အလွှာကို စားသုံးကာ ရောဂါကြီးထွားမှုကို ထိန်းချုပ်ရန်နှင့် လူနာများတွင် ရောဂါလက္ခဏာများ တိုးတက်စေရန်အတွက် oxalate ထုတ်လုပ်မှုကို လျှော့ချပေးသည်။

(14) Viltepso

ကုမ္ပဏီ- Nippon Shinyaku ၏ လုပ်ငန်းခွဲတစ်ခုဖြစ်သည့် NS Pharma မှ တီထွင်ခဲ့သည်။

စျေးကွက်ဝင်ရန်အချိန်- 2020 ခုနှစ် သြဂုတ်လတွင် FDA မှ အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- exon 53 ကျော်သွားသော gene တွင် DMD gene mutation ဖြင့် Duchenne muscular dystrophy (DMD) ကို ကုသရန်။

မှတ်ချက်- Viltepso သည် phosphorodiamide morpholino oligonucleotide ဆေးဖြစ်သည်။ဤ oligonucleotide ဆေးသည် DMD gene ၏ pre-mRNA ၏ exon 53 အနေအထားနှင့် ချိတ်ဆက်နိုင်ပြီး ရင့်ကျက်သော mRNA ဖွဲ့စည်းမှုကို ဖြစ်ပေါ်စေသည်။exon ကို တစ်စိတ်တစ်ပိုင်း ဖယ်ရှားလိုက်ပြီး၊ ထို့ကြောင့် mRNA ဖတ်ရှုခြင်းဘောင်ကို တစ်စိတ်တစ်ပိုင်း ပြုပြင်ပေးခြင်းဖြင့် လူနာအား ပုံမှန်ပရိုတင်းထက် ပိုတိုသော dystrophin ပုံစံအချို့ကို ပေါင်းစပ်နိုင်စေရန် ကူညီပေးကာ လူနာ၏ ရောဂါလက္ခဏာများကို ပိုမိုကောင်းမွန်စေသည်။

(၁၅) Amvuttra (vutrisiran)၊

ကုမ္ပဏီ- Alnylam Pharmaceuticals မှ ထုတ်လုပ်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ချိန်- ဇွန်လ 2022 တွင် FDA မှအတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- polyneuropathy (hATTR-PN) ဖြင့် အရွယ်ရောက်ပြီးသူ မျိုးရိုးလိုက်သော transthyretin amyloidosis ကုသမှုအတွက်။

မှတ်ချက်- Amvuttra (Vutrisiran) သည် transthyretin (ATTR) mRNA ကို ပစ်မှတ်ထားသော siRNA ဆေးဝါးဖြစ်ပြီး အရေပြားအောက်ထိုးဆေးဖြင့် စီမံကွပ်ကဲသည်။Vutrisiran သည် Alnylam ၏ Enhanced Stabilization Chemistry (ESC)-GalNAc conjugated delivery platform ကို အခြေခံ၍ ဒီဇိုင်းထုတ်ထားပြီး အာနိသင်နှင့် ဇီဝဖြစ်စဉ်တည်ငြိမ်မှု တိုးမြင့်လာပါသည်။ကုထုံး၏ခွင့်ပြုချက်သည် ၎င်း၏အဆင့် III ဆေးခန်းလေ့လာမှု (HELIOS-A) မှ 9 လကြာဒေတာအပေါ်အခြေခံပြီး လူနာများ၏ 50% ကျော်သည် နောက်ပြန်ဆုတ်ခြင်း သို့မဟုတ် တိုးတက်မှုရပ်တန့်ခြင်းတို့နှင့်အတူ ကုထုံးသည် hATTR-PN ၏လက္ခဏာများပိုမိုကောင်းမွန်လာကြောင်းပြသထားသည်။

4. အခြားဗီဇကုထုံးဆေးများ

(၁) Rexin-G

ကုမ္ပဏီ- Epeius Biotech မှ ဖန်တီးသည်။

စျေးကွက်ဝင်ချိန်- ဖိလစ်ပိုင်အစားအသောက်နှင့် ဆေးဝါးကွပ်ကဲရေးဌာန (BFAD) မှ ၂၀၀၅ ခုနှစ်တွင် အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- ဓာတုကုထုံးကိုခံနိုင်ရည်ရှိသော အဆင့်မြင့်ကင်ဆာများကို ကုသရန်။

မှတ်ချက်- Rexin-G သည် gene-loaded nanoparticle ထိုးဆေးဖြစ်သည်။၎င်းသည် အစိုင်အခဲအကျိတ်များကို အထူးသတ်ပစ်ရန် retroviral vector မှတဆင့် ပစ်မှတ်ဆဲလ်များသို့ cyclin G1 မျိုးပြောင်းဗီဇကို မိတ်ဆက်ပေးသည်။ကုသမှုနည်းလမ်းမှာ သွေးကြောသွင်းခြင်း ဖြစ်သည်။ကင်ဆာဆဲလ်များကို တက်ကြွစွာရှာဖွေ ဖျက်ဆီးသည့် အကျိတ်ပစ်မှတ်ထားသော ဆေးဝါးအနေဖြင့် ၎င်းသည် ပစ်မှတ်ထားသော ဇီဝဗေဒဆိုင်ရာ ဆေးဝါးများအပါအဝင် အခြားကင်ဆာဆေးများကို ထိရောက်စွာ နှိမ်နင်းနိုင်ခြင်း မရှိသော လူနာများအပေါ် အချို့သော အကျိုးသက်ရောက်မှုရှိပါသည်။

(၂) Neovasculgen

ကုမ္ပဏီ- Human stem cells institute မှ တီထွင်သည်။

စာရင်းသွင်းချိန်- ဒီဇင်ဘာလ 7 ရက်၊ 2011 ခုနှစ် ရုရှားတွင် စာရင်းသွင်းရန် အတည်ပြုခဲ့ပြီး 2013 ခုနှစ်တွင် ယူကရိန်းတွင် စာရင်းသွင်းခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- ပြင်းထန်သော ခြေလက်အင်္ဂါများ သွေးကြောပိတ်ခြင်း အပါအဝင် အချင်းသွေးလွှတ်ကြောရောဂါ ကုသမှုအတွက်။

မှတ်ချက်များ- Neovasculgen သည် သွေးကြော endothelial growth factor (VEGF) 165 gene ကို plasmid ကျောရိုးပေါ်တွင် တည်ဆောက်ပြီး လူနာများထံ သွင်းပေးသော DNA plasmid-based gene ကုထုံးတစ်ခုဖြစ်သည်။

(၃) Collategene ၊

ကုမ္ပဏီ- Osaka University နှင့် အကျိုးတူ အရင်းအနှီး ကုမ္ပဏီများ ပူးပေါင်း တီထွင်ခဲ့သည်။

စာရင်းသွင်းချိန်- 2019 ခုနှစ် သြဂုတ်လတွင် စာရင်းပြုစုရန်အတွက် ဂျပန်ကျန်းမာရေး၊ အလုပ်သမားနှင့် လူမှုဖူလုံရေး ဝန်ကြီးဌာနမှ အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- ပြင်းထန်သော အောက်ပိုင်းအဖျားပိုင်း ischemia ကို ကုသခြင်း။

မှတ်ချက်- Collategene သည် AnGes မှထုတ်လုပ်သော ပထမဆုံးသော ဂျပန်ဗီဇကုထုံးဖြစ်ပြီး ပလာစမစ်အခြေခံဗီဇကုထုံးတစ်ခုဖြစ်သည်။ဤဆေး၏အဓိကအစိတ်အပိုင်းမှာ human hepatocyte growth factor (HGF).ဆေးကို အောက်ခြေလက်အင်္ဂါ ကြွက်သားများထဲသို့ ထိုးသွင်းပါက၊ ဖော်ပြထားသော HGF သည် ပိတ်ဆို့နေသော သွေးကြောများတစ်ဝိုက်ရှိ သွေးကြောအသစ်များ ဖွဲ့စည်းခြင်းကို မြှင့်တင်ပေးပါသည်။ဆေးခန်းသုံး စမ်းသပ်မှုများသည် အနာများကို ပိုမိုကောင်းမွန်စေရန် ၎င်း၏ ထိရောက်မှုကို အတည်ပြုခဲ့သည်။

အဆုံး


စာတိုက်အချိန်- နိုဝင်ဘာ-၁၀-၂၀၂၂