မျိုးရိုးဗီဇများသည် စရိုက်လက္ခဏာများကို ထိန်းချုပ်သည့် အခြေခံမျိုးရိုးဗီဇယူနစ်များဖြစ်သည်။RNA နဲ့ ဖွဲ့စည်းထားတဲ့ ဗိုင်းရပ်စ်အချို့ရဲ့ ဗီဇကလွဲလို့ သက်ရှိအများစုရဲ့ ဗီဇတွေက DNA နဲ့ ဖွဲ့စည်းထားပါတယ်။.သက်ရှိများ၏ ရောဂါအများစုသည် မျိုးဗီဇနှင့် ပတ်ဝန်းကျင်တို့ကြား အပြန်အလှန်အကျိုးသက်ရောက်မှုကြောင့် ဖြစ်ပေါ်လာသည်။မျိုးဗီဇကုထုံးသည် အဓိကအားဖြင့် ရောဂါများစွာကို ကုသခြင်း သို့မဟုတ် သက်သာစေနိုင်သည်။မျိုးဗီဇကုထုံးကို ဆေးပညာနှင့် ဆေးဆိုင်နယ်ပယ်တွင် တော်လှန်ရေးတစ်ရပ်ဟု ယူဆကြသည်။.ကျယ်ပြန့်သောသဘောအရ မျိုးဗီဇကုထုံးများတွင် DNA ပြုပြင်ထားသော DNA ဆေးဝါးများ (ဥပမာ vivo ဗီဇကုထုံးများတွင် ဗိုင်းရပ်စ်ပိုးမွှားများပေါ်အခြေခံ၍ မျိုးဗီဇကုထုံးဆေးများ၊ in vitro gene therapy ဆေးဝါးများ၊ naked plasmid ဆေးဝါးများ စသည်ဖြင့်) နှင့် RNA ဆေးဝါးများ (ဥပမာ antisense oligonucleotide ဆေးဝါးများ၊ siRNA ဆေးဝါးများ၊ နှင့် mRNA ဗီဇကုထုံးများ စသည်တို့) ပါဝင်သည်။ကျဉ်းမြောင်းသောအာရုံခံစားမှုမျိုးရိုးဗီဇကုထုံးဆေးဝါးများတွင် အဓိကအားဖြင့် ပလာစမစ်ဒီအန်အေဆေးများ၊ ဗိုင်းရပ်စ်ပိုးမွှားများကိုအခြေခံသည့်ဗီဇကုထုံးဆေးများ၊ ဘက်တီးရီးယားပိုးမွှားများကိုအခြေခံသည့်ဗီဇကုထုံးများ၊ ဗီဇပြုပြင်ခြင်းစနစ်များနှင့် in vitro gene ပြုပြင်မွမ်းမံခြင်းအတွက် ဆဲလ်ကုထုံးဆေးဝါးများပါဝင်သည်။နှစ်အတန်ကြာ တုန်လှုပ်ချောက်ချားစွာ ဖွံ့ဖြိုးတိုးတက်လာပြီးနောက်၊ မျိုးဗီဇကုထုံးဆေးဝါးများသည် အားတက်ဖွယ်ကောင်းသော လက်တွေ့ရလဒ်များကို ရရှိခဲ့သည်။(DNA ကာကွယ်ဆေးများနှင့် mRNA ကာကွယ်ဆေးများကို မရေတွက်ပါ) လက်ရှိတွင် ကမ္ဘာပေါ်တွင် စျေးကွက်ရှာဖွေရန်အတွက် ဗီဇကုထုံးဆေးဝါး 45 ခုကို အတည်ပြုထားသည်။ယခုနှစ်တွင် ပထမဆုံးအကြိမ် စျေးကွက်ချဲ့ထွင်ရန် အတည်ပြုထားသော မျိုးဗီဇကုထုံး ၇ ခု အပါအဝင် ဗီဇကုထုံး ၉ ခုကို ယခုနှစ်တွင် စျေးကွက်ချဲ့ထွင်ရန် အတည်ပြုထားပြီး၊ CARVYKTI၊ Amvuttra၊ Upstaza၊ Roctavian၊ Hemgenix၊ Adstiladrin နှင့် Ebvallo၊ (မှတ်ချက်- အခြားနှစ်ခုကို ယခုနှစ်တွင် အမေရိကန်ပြည်ထောင်စုတွင် အတည်ပြုခဲ့သည်။ Z ၏ ပထမဆုံးသော စျေးကွက်အတွင်း အတည်ပြုထားသည့် ဗီဇအမျိုးအစားများ 2022 ခုနှစ်သြဂုတ်လတွင်အမေရိကန်ပြည်ထောင်စုတွင်စျေးကွက်ရှာဖွေရေးအတွက် FDA မှအတည်ပြုခဲ့ပြီး 2019 ခုနှစ်တွင်ဥရောပသမဂ္ဂမှစျေးကွက်ရှာဖွေရေးအတွက်အတည်ပြုခဲ့သည်။) ဗီဇကုထုံးထုတ်ကုန်များပိုမိုရောင်းချခြင်းနှင့် gene ကုထုံးနည်းပညာ၏အရှိန်အဟုန်ဖြင့်ဖွံ့ဖြိုးတိုးတက်လာသည်နှင့်အမျှ၊ ဗီဇကုထုံးသည် လျင်မြန်သောဖွံ့ဖြိုးတိုးတက်မှုကာလတစ်ခုအတွင်း ဖြစ်ပေါ်လာတော့မည်ဖြစ်သည်။

မျိုးဗီဇကုထုံးကို အမျိုးအစားခွဲခြားခြင်း (ပုံအရင်းအမြစ်- Bio-Matrix)

ဤဆောင်းပါးတွင် စျေးကွက်ရှာဖွေရန် အတည်ပြုထားသော မျိုးဗီဇကုထုံး 45 ခု (DNA ကာကွယ်ဆေးများနှင့် mRNA ကာကွယ်ဆေးများ မပါဝင်) ကို ဖော်ပြထားပါသည်။

1. In vitro gene ကုထုံး

(၁) Strimvelis

ကုမ္ပဏီ- GlaxoSmithKline (GSK) မှ ထုတ်လုပ်သည်။

စျေးကွက်ချဲ့ထွင်ရန်အချိန်- ၎င်းကို ဥရောပသမဂ္ဂက မေလ 2016 ခုနှစ်တွင် စျေးကွက်ရှာဖွေရန် အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- ပြင်းထန်သောပေါင်းစပ်ကိုယ်ခံအားကျဆင်းမှု (SCID) ၏ကုသမှုအတွက်။

မှတ်ချက်- ဤကုထုံး၏ ယေဘူယျလုပ်ငန်းစဉ်မှာ လူနာ၏သွေးဆဲလ်ပင်မဆဲလ်များကို ဦးစွာရယူရန်၊ ၎င်းတို့အား ဗီရိုအတွင်း ချဲ့ထွင်ပြီး မွေးမြူရန်၊ ထို့နောက် လုပ်ဆောင်နိုင်သော ADA (adenosine deaminase) မျိုးရိုးဗီဇမိတ္တူကို မိတ်ဆက်ရန်အတွက် retrovirus ကိုအသုံးပြုကာ သွေးဆဲလ်ပင်မဆဲလ်များအတွင်းသို့ ပြန်လည်ထည့်သွင်းကာ နောက်ဆုံးတွင် ပြုပြင်ထားသော Hematopoietic ပင်မဆဲလ်များကို ခန္ဓာကိုယ်အတွင်းသို့ ပြန်လည်ဖြည့်သွင်းပါသည်။Strimvelis ဖြင့်ကုသသော ADA-SCID လူနာများ၏ 3 နှစ် အသက်ရှင်နှုန်းသည် 100% ဖြစ်ကြောင်း လက်တွေ့ရလဒ်များက ပြသသည်။

(၂) Zalmosis

ကုမ္ပဏီ- အီတလီ MolMed ကုမ္ပဏီမှ ထုတ်လုပ်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ရန်အချိန်- 2016 ခုနှစ်တွင် ဥရောပသမဂ္ဂထံမှ အခြေအနေအရ စျေးကွက်ရှာဖွေရေး ခွင့်ပြုချက် ရယူခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- ၎င်းကို သွေးဆဲလ် ပင်မဆဲလ် အစားထိုး ကုသပြီးနောက် လူနာများ၏ ကိုယ်ခံအားစနစ်၏ နောက်ဆက်တွဲ ကုထုံးအတွက် အသုံးပြုသည်။

မှတ်ချက်။ဤနည်းလမ်းသည် allogeneic T ဆဲလ်များကို မျိုးရိုးဗီဇမွမ်းမံရန် retroviral vectors များကိုအသုံးပြုသည်၊ ထို့ကြောင့် မျိုးရိုးဗီဇပြုပြင်ထားသော T ဆဲလ်များသည် 1NGFR နှင့် HSV-TK Mut2 သတ်သေခြင်းမျိုးဗီဇများကိုဖော်ပြနိုင်စေရန် လူတို့အား ganciclovir (ganciclovir) ဆေးဝါးများကို အချိန်မရွေးသုံးနိုင်စေရန်၊ ဆိုးရွားသောကိုယ်ခံအားတုံ့ပြန်မှုများဖြစ်စေသော T cells များကိုသတ်ပစ်ရန်၊ ဖြစ်နိုင်ချေရှိသော GV ၏နောက်ထပ်ရောဂါကူးစက်မှုဆိုင်ရာတုံ့ပြန်မှုဆိုင်ရာ CT ၏ GV ၏ နောက်ဆက်တွဲရောဂါများကို ကာကွယ်နိုင်စေရန်၊ cort။

(၃) Invossa-K

ကုမ္ပဏီ- TissueGene (KolonTissueGene) မှတီထွင်သည်။

စျေးကွက်ဝင်မည့်အချိန်- 2017 ခုနှစ် ဇူလိုင်လတွင် တောင်ကိုရီးယားတွင် စာရင်းသွင်းရန် အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- degenerative knee arthritis ကုသမှုအတွက်။

မှတ်ချက်- Invossa-K သည် လူသား chondrocytes ပါဝင်သော allogeneic ဆဲလ်ဗီဇကုထုံးတစ်ခုဖြစ်သည်။Allogeneic ဆဲလ်များကို ဗီတိုအတွင်းတွင် မျိုးဗီဇပြုပြင်ပြီး ပြုပြင်ထားသောဆဲလ်များသည် အတွင်းပိုင်းအတွင်းပိုင်းထိုးသွင်းပြီးနောက် ပြောင်းလဲခြင်းဆိုင်ရာ ကြီးထွားမှုအချက် β1 (TGF-β1) ကို ထုတ်လွှတ်နိုင်ပြီး လျှို့ဝှက်နိုင်သည်။β1)၊ ထို့ကြောင့် အရိုးအဆစ်ရောင်ခြင်း၏ လက္ခဏာများကို ပိုမိုကောင်းမွန်စေသည်။လက်တွေ့ရလဒ်များအရ Invossa-K သည် ဒူးအဆစ်နာခြင်းကို သိသိသာသာ ကောင်းမွန်စေနိုင်ကြောင်း ပြသသည်။ထုတ်လုပ်သူသည် အသုံးပြုထားသော ပါဝင်ပစ္စည်းများကို တံဆိပ်မကပ်သောကြောင့် ကိုရီးယားအစားအသောက်နှင့် ဆေးဝါးကွပ်ကဲရေးဌာနမှ 2019 ခုနှစ်တွင် ရုပ်သိမ်းခဲ့ပါသည်။

(၄) Zynteglo

ကုမ္ပဏီ- bluebird bio မှ သုတေသနပြုပြီး တီထွင်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ချိန်- 2019 ခုနှစ်တွင် စျေးကွက်ရှာဖွေရန်အတွက် ဥရောပသမဂ္ဂမှ ခွင့်ပြုပြီး 2022 ခုနှစ် သြဂုတ်လတွင် United States တွင် စျေးကွက်ရှာဖွေရန်အတွက် FDA မှ အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- သွေးသွင်းခြင်း-မှီခို beta-thalassemia ကုသမှုအတွက်။

မှတ်ချက်များ- Zynteglo သည် lentiviral vector မှတဆင့် လူနာထံမှယူထားသော သွေးဆဲလ်များထဲသို့ ပုံမှန် β-globin gene (βA-T87Q-globin gene) ၏ လုပ်ငန်းဆောင်တာမိတ္တူကို မိတ်ဆက်ပေးသည့် lentiviral in vitro gene ကုထုံးတစ်ခုဖြစ်သည်။ ထို့နောက် လူနာထံမှ ထုတ်ယူထားသော ဆဲလ်များကို သွေးဆဲလ်များအဖြစ်သို့ ပြန်လည်ထည့်သွင်းပေးပါသည်။လူနာတွင် ပုံမှန် βA-T87Q-globin မျိုးဗီဇ ရှိပြီး၊ ၎င်းတို့သည် ပုံမှန် HbAT87Q ပရိုတင်းကို ထုတ်လုပ်နိုင်ကာ သွေးသွင်းရန် လိုအပ်မှုကို ထိရောက်စွာ လျှော့ချနိုင် သို့မဟုတ် ဖယ်ရှားပစ်နိုင်သည်။၎င်းသည် အသက် 12 နှစ်နှင့်အထက် လူနာများအတွက် တစ်သက်တာသွေးသွင်းခြင်းနှင့် တစ်သက်တာဆေးဝါးများကို အစားထိုးရန် တစ်ကြိမ်တည်းပြုလုပ်ထားသည့် ကုထုံးတစ်ခုဖြစ်သည်။

(၅) Skysona

ကုမ္ပဏီ- bluebird bio မှ သုတေသနပြုပြီး တီထွင်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ရန်အချိန်- 2021 ခုနှစ် ဇူလိုင်လတွင် စျေးကွက်ရှာဖွေရန်အတွက် ဥရောပသမဂ္ဂမှ ခွင့်ပြုပြီး 2022 ခုနှစ် စက်တင်ဘာလတွင် United States တွင် စျေးကွက်ရှာဖွေရန်အတွက် FDA မှ အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- အစောပိုင်း cerebral adrenoleukodystrophy (CALD) ကို ကုသရန်။

မှတ်ချက်- Skysona ဗီဇကုထုံးသည် အစောပိုင်းအဆင့် cerebral adrenoleukodystrophy (CALD) ကို ကုသရန်အတွက် အတည်ပြုထားသော တစ်ကြိမ်တည်းသာ မျိုးဗီဇကုထုံးဖြစ်သည်။Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) သည် သွေးဆဲလ် ပင်မဆဲလ် lentiviral ဗီထရိုဗီဇကုထုံး Lenti-D ဖြစ်သည်။ကုထုံး၏ ယေဘူယျလုပ်ထုံးလုပ်နည်းမှာ အောက်ပါအတိုင်းဖြစ်သည်- autologous hematopoietic ပင်မဆဲလ်များကို လူနာထံမှ ထုတ်ယူကာ လူ့ ABCD1 ဗီဇကို vitro တွင် တင်ဆောင်လာသော lentivirus ဖြင့် အသွင်ပြောင်းကာ ပြုပြင်မွမ်းမံပြီးနောက် လူနာထံ ပြန်လည်ထည့်သွင်းသည်။၎င်းကို ABCD1 မျိုးဗီဇပြောင်းလဲမှုများနှင့် CALD သယ်ဆောင်သည့် အသက် 18 နှစ်အောက် လူနာများကို ကုသရန် အသုံးပြုသည်။

(၆) ခိမရိ

ကုမ္ပဏီ- Novartis မှ ထုတ်လုပ်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ရန်အချိန်- 2017 ခုနှစ် သြဂုတ်လတွင် စျေးကွက်ရှာဖွေရန်အတွက် FDA မှ ခွင့်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- ရှေ့ပြေး B-cell acute lymphoblastic leukemia (ALL) နှင့် ပြန်ကျော့ပြီး refractory DLBCL ကို ကုသခြင်း။

မှတ်ချက်များ- Kymriah သည် lentiviral in vitro gene ကုထုံးဆေးဖြစ်ပြီး၊ ကမ္ဘာပေါ်တွင် စျေးကွက်တင်ရန်အတွက် အတည်ပြုထားသော ပထမဆုံး CAR-T ကုထုံး၊ CD19 ကို ပစ်မှတ်ထားပြီး 4-1BB co-stimulatory factor ကိုအသုံးပြုထားသည်။စျေးနှုန်းက US မှာ $475,000 နဲ့ Japan မှာ $313,000 ဖြစ်ပါတယ်။

(၇) Yescarta

ကုမ္ပဏီ- Gilead (GILD) ၏ လုပ်ငန်းခွဲဖြစ်သော Kite Pharma မှ တီထွင်ခဲ့သည်။

စျေးကွက်ဝင်ရန်အချိန်- 2017 ခုနှစ် အောက်တိုဘာလတွင် စျေးကွက်ရှာဖွေရန်အတွက် FDA မှ ခွင့်ပြုချက်ရရှိခဲ့သည်။Fosun Kite သည် Kite Pharma မှ Yescarta နည်းပညာကို မိတ်ဆက်ခဲ့ပြီး ခွင့်ပြုချက်ရယူပြီးနောက် တရုတ်နိုင်ငံတွင် ထုတ်လုပ်ခဲ့သည်။နိုင်​ငံ​တော်​တွင်​ စာရင်း​ရေးသွင်းရန်​ ခွင့်​ပြုထားသည်​။

ညွှန်ပြချက်များ- ကြီးမားသော B-cell lymphoma များ ပြန်လည်ဖြစ်ပွားခြင်း သို့မဟုတ် တုန်ခါမှုပြန်ဖြစ်ခြင်းကို ကုသရန်အတွက်။

မှတ်ချက်များ- Yescarta သည် ကမ္ဘာပေါ်တွင် ဒုတိယအတည်ပြုထားသော CAR-T ကုထုံးဖြစ်သည့် ဗီတိုဗီဇပြန်သွင်းကုထုံးဖြစ်သည်။၎င်းသည် CD19 ကိုပစ်မှတ်ထားပြီး CD28 ၏ costimulator ကိုအသုံးပြုသည်။စျေးနှုန်းက အမေရိကန် ဒေါ်လာ ၃၇၃၀၀၀ ဖြစ်ပါတယ်။

(၈) Tecartus

ကုမ္ပဏီ- ဂိလဒ် (GILD) မှ ထုတ်လုပ်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ရန်အချိန်- 2020 ခုနှစ် ဇူလိုင်လတွင် စျေးကွက်ရှာဖွေရန်အတွက် FDA မှ ခွင့်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- ပြန်ကျော့ခြင်း သို့မဟုတ် ပြန်လည်ရုန်းမထွက်နိုင်သော mantle cell lymphoma အတွက်။

မှတ်ချက်များ- Tecartus သည် CD19 ကို ပစ်မှတ်ထားသော autologous CAR-T ဆဲလ်ကုထုံးဖြစ်ပြီး ၎င်းသည် ကမ္ဘာပေါ်တွင် စျေးကွက်ရှာဖွေရန်အတွက် အတည်ပြုထားသော တတိယမြောက် CAR-T ကုထုံးဖြစ်သည်။

(၉) ဘရီယန်ဇီ

ကုမ္ပဏီ- Bristol-Myers Squibb (BMS) မှ ထုတ်လုပ်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ရန်အချိန်- 2021 ခုနှစ် ဖေဖော်ဝါရီလတွင် စျေးကွက်ရှာဖွေရန်အတွက် FDA မှ ခွင့်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- ပြန်ကျော့ခြင်း သို့မဟုတ် ရုန်းအား (R/R) ကြီးမားသော B-ဆဲလ် lymphoma (LBCL)။

မှတ်ချက်များ- Breyanzi သည် lentivirus ကိုအခြေခံထားသည့် in vitro gene ကုထုံးဖြစ်ပြီး၊ ကမ္ဘာပေါ်တွင် စျေးကွက်ရှာဖွေရန်အတွက် အတည်ပြုထားသော စတုတ္ထမြောက် CAR-T ကုထုံးသည် CD19 ကို ပစ်မှတ်ထားခြင်းဖြစ်သည်။Breyanzi ၏ခွင့်ပြုချက်သည် 2019 ခုနှစ်တွင် Celgene ကို $ 74 billion ဖြင့်ဝယ်ယူခဲ့သော cellular immunotherapy နယ်ပယ်တွင် Bristol-Myers Squibb အတွက်မှတ်တိုင်တစ်ခုဖြစ်သည်။

(၁၀) Abecma

ကုမ္ပဏီ- Bristol-Myers Squibb (BMS) နှင့် bluebird bio တို့မှ ပူးပေါင်းတီထွင်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ချိန်- 2021 ခုနှစ် မတ်လတွင် စျေးကွက်ရှာဖွေရန်အတွက် FDA မှ ခွင့်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- ပြန်ကျော့ခြင်း သို့မဟုတ် ပြန်လည်ရုန်းထနိုင်သော myeloma မျိုးစုံ။

မှတ်ချက်များ- Abecma သည် lentivirus ကိုအခြေခံထားသော in vitro gene ကုထုံး၊ BCMA ကိုပစ်မှတ်ထားသော ကမ္ဘာ့ပထမဆုံး CAR-T ဆဲလ်ကုထုံးနှင့် FDA မှအတည်ပြုထားသော ပဉ္စမမြောက် CAR-T ကုထုံး။ဆေး၏နိယာမမှာ လူနာ၏ကိုယ်ပိုင် T ဆဲလ်များပေါ်တွင် chimeric BCMA receptors များကို lentivirus-mediated gene modification in vitro ဖြင့်ဖော်ပြရန်ဖြစ်သည်။လူနာများတွင် မျိုးရိုးဗီဇမွမ်းမံထားသော T ဆဲလ်များကို ဖယ်ရှားပစ်ရန် ကုသမှု၊ ထို့နောက် လူနာများတွင် BCMA ဖော်ပြသည့် ကင်ဆာဆဲလ်များကို ရှာဖွေကာ သတ်ပစ်သည့် ပြုပြင်ထားသော T ဆဲလ်များကို ပြန်လည်ထည့်သွင်းပါ။

(၁၁) Libmeldy

ကုမ္ပဏီ- Orchard Therapeutics မှ ထုတ်လုပ်သည်။

စျေးကွက်စတင်ရန်အချိန်- 2020 ခုနှစ် ဒီဇင်ဘာလတွင် စာရင်းသွင်းရန်အတွက် ဥရောပသမဂ္ဂမှ အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- metachromatic leukodystrophy (MLD) ကုသမှုအတွက်။

မှတ်ချက်- Libmeldy သည် lentivirus ဖြင့် vitro တွင် autologous CD34+ ဆဲလ်များကို မျိုးဗီဇပြုပြင်ထားသော ဗီဇအပေါ်အခြေခံသည့် ဗီဇကုထုံးတစ်ခုဖြစ်သည်။ဆေးဘက်ဆိုင်ရာအချက်အလက်များအရ Libmeldy ၏အကြောသွင်းဆေးတစ်ခုတည်းသည် အသက်တူမကုသရသေးသောလူနာများတွင်ပြင်းထန်သောမော်တာနှင့်အသိဉာဏ်ချို့ယွင်းမှုတို့နှင့်နှိုင်းယှဉ်ပါကအစောပိုင်းတွင်စတင်ခြင်း MLD ၏လမ်းကြောင်းကိုထိရောက်စွာပြောင်းလဲပေးနိုင်ကြောင်းပြသထားသည်။

(၁၂) Benoda

ကုမ္ပဏီ- WuXi Giant Nuo မှ ဖန်တီးသည်။

စျေးကွက်ဖွင့်ချိန်- 2021 ခုနှစ် စက်တင်ဘာလတွင် NMPA မှ တရားဝင်အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- ဒုတိယလိုင်း သို့မဟုတ် စနစ်ကျသောကုထုံးပြီးနောက် ကြီးမားသော B-cell lymphoma (r/r LBCL) ပြန်လည်ဖြစ်ပွားသော သို့မဟုတ် ပြန်လည်တက်စပြုလာနေသော အရွယ်ရောက်လူနာများအား ကုသမှု။

မှတ်ချက်။၎င်းသည် ပြန်လည်ပြန့်ပွားလာသော/ပြန်တက်စပြုလာသော ကြီးမားသော B-cell lymphoid WuXi Giant Nuo မှလွဲ၍ တရုတ်နိုင်ငံတွင် ခွင့်ပြုထားသော ဒုတိယမြောက် CAR-T ထုတ်ကုန်ဖြစ်ပြီး၊ follicular lymphoma (FL), mantle cell lymphoma (MCL), chronic lymphocytic leukemia (CLL) ၊ large B-cell ( lymphocytic leukemia (CLL) နှင့် second-line lymphocytic leukemia (CLL) ၊ ဒုတိယ-ဆဲလ်ပြန်ရည်ကျိတ် di lymphocytic leukemia (CLL) )

(၁၃) CARVYKTI

ကုမ္ပဏီ- Legend Biotech ၏ ပထမဆုံး ထုတ်ကုန်ကို စျေးကွက်ချဲ့ထွင်ရန် အတည်ပြုခဲ့သည်။

စျေးကွက်ဝင်ရန်အချိန်- 2022 ခုနှစ် ဖေဖော်ဝါရီလတွင် စျေးကွက်ရှာဖွေရန်အတွက် FDA မှ ခွင့်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- ပြန်ပြန်တက်လာသော သို့မဟုတ် ပြန်လည်ရုန်းမထွက်နိုင်သော multiple myeloma (R/R MM) ကုသမှုအတွက်။

မှတ်ချက်များ- CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel၊ အတိုကောက် Cilta-cel) သည် B-cell ရင့်ကျက်သော antigen (BCMA) ကိုပစ်မှတ်ထားသည့် single-domain antibodies နှစ်ခုပါသော CAR-T ဆဲလ်ကိုယ်ခံအားဗီဇကုထုံးတစ်ခုဖြစ်သည်။ဒေတာဖော်ပြချက်အရ CARVYKTI သည် ရှေ့ကုထုံးလေးခုနှင့်အထက် (proteasome inhibitors၊ immunomodulators နှင့် anti-CD38 monoclonal antibodies အပါအဝင်) ပြန်လည်ဖြစ်ပွားသော သို့မဟုတ် refractory multiple myeloma ရှိသောလူနာများတွင် ယေဘုယျတုံ့ပြန်မှုနှုန်း 98% ကိုပြသထားသည်။

(၁၄)၊Ebvallo

ကုမ္ပဏီ- Atara Biotherapeutics မှတီထွင်သည်။

2022 ခုနှစ် ဒီဇင်ဘာလတွင် စျေးကွက်ရှာဖွေရေးအတွက် ဥရောပကော်မရှင် (EC) က ၎င်းသည် စျေးကွက်ရှာဖွေရန်အတွက် အတည်ပြုထားသော ကမ္ဘာ့ပထမဆုံးသော universal T cell ကုထုံးဖြစ်သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- Epstein-Barr virus (EBV) နှင့်ဆက်စပ်သော အစားထိုးကုသမှုလွန် lymphoproliferative disease (EBV+PTLD) အတွက် monotherapy အဖြစ်၊ ကုသမှုခံယူသောလူနာများသည် အနည်းဆုံးအခြားဆေးဝါးကုထုံးတစ်မျိုးကို ယခင်ကခံယူဖူးသော အသက် 2 နှစ်အထက်ကလေးများဖြစ်ရပါမည်။

မှတ်ချက်များ- Ebvallo သည် HLA ကန့်သတ်ထားသောပုံစံဖြင့် EBV ကူးစက်ခံထားရသောဆဲလ်များကို ပစ်မှတ်ထားပြီး ဖယ်ရှားပေးသည့် allogeneic EBV-specific universal T-cell gene ကုထုံးတစ်ခုဖြစ်သည်။ဤကုထုံး၏ခွင့်ပြုချက်သည် အဓိကအဆင့် 3 လက်တွေ့စမ်းသပ်လေ့လာမှု၏ရလဒ်များအပေါ်အခြေခံပြီး ရလဒ်များအရ HCT အုပ်စုနှင့် SOT အုပ်စု၏ ORR သည် 50% ဖြစ်ကြောင်းပြသခဲ့သည်။ပြီးပြည့်စုံသော သက်သာခွင့် (CR) နှုန်းမှာ 26.3%, တစ်စိတ်တစ်ပိုင်း သက်သာခွင့် (PR) နှုန်းမှာ 23.7%, နှင့် လွတ်ငြိမ်းခွင့်အတွက် ပျမ်းမျှအချိန် (TTR) မှာ 1.1 လ ဖြစ်သည်။သက်သာခွင့်ရရှိခဲ့သောလူနာ ၁၉ ဦးအနက် ၁၁ ဦးမှာ တုံ့ပြန်မှုကြာချိန် (DOR) ၆ လကျော်ရှိသည်။ထို့အပြင်၊ ဘေးကင်းလုံခြုံရေးအရ၊ လာဘ်စားခြင်း-ဆန့်ကျင်ဘက်အိမ်ရှင်ရောဂါ (GvHD) သို့မဟုတ် Ebvallo-related cytokine release syndrome ကဲ့သို့သော ဆိုးရွားသောတုံ့ပြန်မှုများ မဖြစ်ပွားပါ။

2. ဗိုင်းရပ်စ်ပိုးများကိုအခြေခံ၍ vivo ဗီဇကုထုံးတွင်

(၁) မျိုးရိုးဗီဇ/Jin Sheng

ကုမ္ပဏီ- Shenzhen Saibainuo ကုမ္ပဏီမှ တီထွင်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ချိန်- ၂၀၀၃ ခုနှစ်တွင် တရုတ်နိုင်ငံ၌ စာရင်းသွင်းရန် ခွင့်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- ဦးခေါင်းနှင့်လည်ပင်း squamous cell carcinoma ကုသမှုအတွက်။

မှတ်ချက်- Recombinant human p53 adenovirus ထိုးဆေး Gendicine/Jinyouheng သည် Shenzhen Saibainuo ကုမ္ပဏီမှ ပိုင်ဆိုင်သော လွတ်လပ်သောဉာဏမူပိုင်ခွင့်ဆိုင်ရာ adenovirus vector gene ကုထုံးဆေးဖြစ်သည်။Human type 5 adenovirus သည် human adenovirus type 5 ဖြင့် ဖွဲ့စည်းထားသည်။ ယခင်သည် ဆေး၏ အကျိတ်ကို ဆန့်ကျင်သည့် အကျိုးသက်ရောက်မှုအတွက် အဓိကဖွဲ့စည်းပုံဖြစ်ပြီး နောက်ပိုင်းတွင် အဓိကအားဖြင့် သယ်ဆောင်သူအဖြစ် လုပ်ဆောင်သည်။adenovirus vector သည် ကုထုံးဗီဇ p53 ကို ပစ်မှတ်ဆဲလ်ထဲသို့ သယ်ဆောင်သွားပြီး ပစ်မှတ်ဆဲလ်ရှိ အကျိတ်ကို နှိမ်နင်းပေးသည့် ဗီဇ p53 ကို ဖော်ပြကာ ၎င်း၏ မျိုးရိုးဗီဇဖော်ပြချက် ထုတ်ကုန်သည် ကင်ဆာဆန့်ကျင်သည့် ဗီဇအမျိုးမျိုးကို ထိန်းညှိပေးနိုင်ပြီး oncogenes အမျိုးမျိုး၏ လုပ်ဆောင်ချက်များကို လျှော့ချပေးကာ ခန္ဓာကိုယ်၏ အကျိတ်ကို နှိမ်နင်းပေးသည့် ရည်ရွယ်ချက်ကို မြှင့်တင်ပေးပါသည်။

(၂) Rigvir

ကုမ္ပဏီ- Latima ကုမ္ပဏီ၊ လတ်ဗီးယားမှ တီထွင်သည်။

စာရင်းသွင်းချိန်- ၂၀၀၄ ခုနှစ်တွင် လတ်ဗီးယားတွင် စာရင်းသွင်းရန် ခွင့်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- melanoma ကုသမှုအတွက်။

မှတ်ချက်များ- Rigvir သည် မျိုးဗီဇပြုပြင်ထားသော ECHO-7 enterovirus vector ကိုအခြေခံ၍ မျိုးဗီဇကုထုံးတစ်ခုဖြစ်သည်။လက်ရှိတွင်၊ လတ်ဗီးယား၊ အက်စ်တိုးနီးယား၊ ပိုလန်၊ အာမေးနီးယား၊ ဘီလာရုစ်စသည်ဖြင့် ဆေးဝါးကို လတ်ဗီးယား၊ အက်စ်တိုးနီးယား၊ ပိုလန်တွင် လက်ခံကျင့်သုံးနေပြီး EU နိုင်ငံများတွင်လည်း EMA မှတ်ပုံတင်ခြင်းကို လုပ်ဆောင်လျက်ရှိသည်။Rigvir oncolytic virus သည် ဘေးကင်းပြီး ထိရောက်မှုရှိကြောင်း လွန်ခဲ့သည့် ဆယ်နှစ်အတွင်း လက်တွေ့စမ်းသပ်မှုများက သက်သေပြခဲ့ပြီး အရေပြားကင်ဆာဝေဒနာရှင်များ၏ အသက်ရှင်နှုန်းကို 4-6 ဆ တိုးမြင့်စေနိုင်သည်။ထို့အပြင် ဤကုထုံးသည် အူမကြီးကင်ဆာ၊ ပန်ကရိယကင်ဆာ၊ ဆီးအိမ်ကင်ဆာ၊ ကျောက်ကပ်ကင်ဆာ၊ ဆီးကျိတ်ကင်ဆာ၊ အဆုတ်ကင်ဆာ၊ သားအိမ်ကင်ဆာ၊ lymphosarcoma စသည်တို့အပါအဝင် အခြားသောကင်ဆာအမျိုးမျိုးနှင့်လည်း သက်ဆိုင်ပါသည်။

(၃) Oncorine

ကုမ္ပဏီ- Shanghai Sanwei Biological ကုမ္ပဏီမှ တီထွင်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ချိန်- ၂၀၀၅ ခုနှစ်တွင် တရုတ်နိုင်ငံ၌ စာရင်းသွင်းရန် ခွင့်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- ဦးခေါင်းနှင့်လည်ပင်းအကျိတ်များ၊ အသည်းကင်ဆာ၊ ပန်ကရိယကင်ဆာ၊ သားအိမ်ခေါင်းကင်ဆာနှင့် အခြားကင်ဆာများကို ကုသခြင်း။

မှတ်ချက်- Oncorine (安科瑞) သည် adenovirus သယ်ဆောင်သူအဖြစ် အသုံးပြုထားသော oncolytic virus မျိုးဗီဇကုထုံးထုတ်ကုန်တစ်ခုဖြစ်သည်။oncolytic adenovirus သည် p53 မျိုးရိုးဗီဇချို့တဲ့ခြင်း သို့မဟုတ် ပုံမှန်မဟုတ်သောအကျိတ်များတွင် မျိုးပွားနိုင်ပြီး အကျိတ်ဆဲလ်များကို ခွဲထုတ်စေပြီး အကျိတ်ဆဲလ်များကို သေစေနိုင်သည်။ပုံမှန်ဆဲလ်များကိုမပျက်စီးစေဘဲ။လက်တွေ့လေ့လာမှုများက Ankerui သည် ကင်ဆာအကျိတ်အမျိုးမျိုးအတွက် ဘေးကင်းပြီး ထိရောက်မှုကောင်းရှိကြောင်း ပြသခဲ့သည်။

(၄) Glybera

ကုမ္ပဏီ- uniQure မှတီထွင်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ရန်အချိန်- 2012 ခုနှစ်တွင် ဥရောပတွင် စာရင်းသွင်းရန် ခွင့်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- တင်းကြပ်စွာ ကန့်သတ်ထားသော အဆီဓာတ်များ ရှိနေသော်လည်း ပြင်းထန်သော သို့မဟုတ် ထပ်တလဲလဲ ဖြစ်နေသော ပန်ကရိယရောင်ခြင်း အပိုင်းများတွင် lipoprotein lipase ချို့တဲ့ (LPLD) ကို ကုသခြင်း။

မှတ်ချက်- Glybera (alipogene tiparvovec) သည် AAV ကိုအခြေခံသည့် ဗီဇကုထုံးတစ်ခုဖြစ်ပြီး AAV ကို ကုသရေးဗီဇ LPL ကို ကြွက်သားဆဲလ်များအဖြစ်သို့ ပြောင်းလဲရန် AAV ကိုအသုံးပြုသော ဗီဇကုထုံးတစ်ခုဖြစ်ပြီး သက်ဆိုင်ရာဆဲလ်များသည် lipoprotein lipase ပမာဏအချို့ကို ထုတ်လုပ်နိုင်စေရန်၊ ဤကုထုံးသည် နှစ်ပေါင်းများစွာကြာအောင် ထိရောက်မှုရှိသည်။မူးယစ်ဆေးဝါးကို 2017 ခုနှစ်တွင် စျေးကွက်မှ ထုတ်ယူခဲ့သည်။ ၎င်း၏ နုတ်ထွက်ရခြင်းအကြောင်းရင်းမှာ ဈေးနှုန်းမြင့်မားခြင်းနှင့် စျေးကွက်ဝယ်လိုအား ကန့်သတ်ချက်နှစ်ခုနှင့် ဆက်စပ်နေနိုင်သည်။ဆေးဝါး၏ ပျမ်းမျှကုသမှုကုန်ကျစရိတ်မှာ အမေရိကန်ဒေါ်လာ ၁ သန်းအထိ မြင့်မားနေပြီး ယခုအချိန်အထိ လူနာတစ်ဦးတည်းသာ ၎င်းကို ဝယ်ယူအသုံးပြုခဲ့သည်။ဆေးအာမခံကုမ္ပဏီသည် ၎င်းအတွက် US$ 900,000 ပြန်ပေးခဲ့သော်လည်း အာမခံကုမ္ပဏီအတွက် ဝန်ထုပ်ဝန်ပိုးတစ်ခုလည်းဖြစ်သည်။ထို့အပြင်၊ ဆေးဝါး၏ပစ်မှတ်ထားသော လက္ခဏာများသည် ရှားပါးလွန်းပြီး ဖြစ်ပွားမှုနှုန်း 1 သန်းတွင် 1 သန်းခန့်နှင့် မှားယွင်းသောရောဂါရှာဖွေမှုနှုန်း မြင့်မားသည်။

(၅) အထင်ကြီးခြင်း

ကုမ္ပဏီ- Amgen မှတီထွင်သည်။

စျေးကွက်စတင်ရန်အချိန်- 2015 ခုနှစ်တွင်၊ ၎င်းကိုအမေရိကန်နှင့်ဥရောပသမဂ္ဂတွင်စာရင်းသွင်းရန်အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- ခွဲစိတ်ခြင်းဖြင့် လုံးဝဖယ်ရှား၍မရသော melanoma ဒဏ်ရာများကို ကုသခြင်း။

မှတ်ချက်များ- Imlygic သည် မျိုးရိုးဗီဇနည်းပညာဖြင့် ပြုပြင်ထားသော (၎င်း၏ ICP34.5 နှင့် ICP47 ဗီဇအပိုင်းအစများကို ဖျက်ခြင်းနှင့် human granulocyte macrophage colony-stimulating factor GM-CSF genetic virus ကို ဗိုင်းရပ်စ်ပိုးထဲသို့ ပထမဆုံးထည့်သွင်းခြင်းဖြစ်သည်)စီမံအုပ်ချုပ်မှုနည်းလမ်းမှာ အတွင်းပိုင်းထိုးဆေးဖြစ်ပြီး အကျိတ်ဆဲလ်များပေါက်ပြဲစေရန်၊ အကျိတ်မှရရှိသော antigens နှင့် GM-CSF တို့ကိုထုတ်လွှတ်ပေးကာ melanoma ဒဏ်ရာများထဲသို့ တိုက်ရိုက်ထိုးသွင်းနိုင်ပါသည်။

(၆) Luxturna

ကုမ္ပဏီ- Roche ၏ လုပ်ငန်းခွဲဖြစ်သော Spark Therapeutics မှ တီထွင်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ရန်အချိန်- ၎င်းကို 2017 ခုနှစ်တွင် FDA မှ စျေးကွက်ချဲ့ထွင်ရန်အတွက် အတည်ပြုခဲ့ပြီး 2018 ခုနှစ်တွင် ဥရောပတွင် စျေးကွက်ရှာဖွေရန် အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- RPE65 မျိုးရိုးဗီဇ နှစ်ခု ကူးဆက်မှုများကြောင့် အမြင်အာရုံဆုံးရှုံးသွားသော ကလေးများနှင့် လူကြီးများကို ကုသမှုအတွက် လုံလောက်သော အလားအလာရှိသော မြင်လွှာဆဲလ်များကို ထိန်းသိမ်းထားသည်။

မှတ်ချက်။မျိုးရိုးဗီဇကုထုံးသည် လူနာ၏မြင်လွှာဆဲလ်များအတွင်းသို့ ပုံမှန် RPE65 ဗီဇ၏လုပ်ငန်းဆောင်တာမိတ္တူတစ်ခုကို မိတ်ဆက်ပေးရန်အတွက် AAV2 ကို သယ်ဆောင်သူအဖြစ်အသုံးပြုသည်၊ ထို့ကြောင့် သက်ဆိုင်ရာဆဲလ်များသည် ပုံမှန် RPE65 ပရိုတင်းကိုဖော်ပြကာ လူနာ၏ RPE65 ပရိုတင်းချို့တဲ့မှုအတွက် ဖန်တီးပေးကာ လူနာ၏အမြင်အာရုံကို တိုးတက်စေသည်။

(၇) Zolgensma

ကုမ္ပဏီ- Novartis ၏ လက်အောက်ခံ AveXis မှ တီထွင်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ချိန်- 2019 ခုနှစ် မေလတွင် စျေးကွက်ချဲ့ထွင်ရန်အတွက် FDA မှ ခွင့်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- အသက် 2 နှစ်အောက် Spinal Muscular Atrophy (SMA) လူနာများကို ကုသခြင်း။

မှတ်ချက်- Zolgensma သည် AAV vector ကိုအခြေခံသည့် gene ကုထုံးတစ်ခုဖြစ်သည်။ဤဆေးသည် ကမ္ဘာပေါ်တွင် စျေးကွက်ချဲ့ထွင်ရန် အတည်ပြုထားသော ကျောရိုးကြွက်သားများ ကျဉ်းမြောင်းခြင်းအတွက် တစ်ကြိမ်တည်းသာ ကုသမှုအစီအစဉ်ဖြစ်သည်။အဆိုပါဆေးကို စတင်အသုံးပြုခြင်းသည် ကျောရိုးကြွက်သားများ ဖောက်ပြန်ခြင်းကို ကုသရာတွင် ခေတ်သစ်တစ်ခု ဖွင့်လှစ်ပေးသည်။စာမျက်နှာသည် တိုးတက်မှုမှတ်တိုင်တစ်ခုဖြစ်သည်။ဤဗီဇကုထုံးသည် ပုံမှန် SMN1 ပရိုတင်းကိုထုတ်လုပ်ရန်အတွက် ပုံမှန် SMN1 ပရိုတိန်းကိုထုတ်လုပ်ရန် လူနာထဲသို့ပုံမှန် SMN1 ဗီဇကိုမိတ်ဆက်ပေးရန် scAAV9 vector ကိုအသုံးပြုကာ၊ ထို့ကြောင့် motor neurons ကဲ့သို့သောထိခိုက်သောဆဲလ်များ၏လုပ်ဆောင်မှုကိုတိုးတက်စေသည်။ဆန့်ကျင်ဘက်အားဖြင့်၊ SMA ဆေးဝါး Spinraza နှင့် Evrysdi တို့သည် ရေရှည်အကြိမ်ကြိမ် သောက်သုံးရန် လိုအပ်ပါသည်။Spinraza ကို လေးလတစ်ကြိမ် ကျောရိုးထိုးဆေးဖြင့် ထိုးပေးပြီး Evrysdi သည် နေ့စဉ်ခံတွင်းဆေးဖြစ်သည်။

(၈) နှောင့်ယှက်ခြင်း။

ကုမ္ပဏီ- Daiichi Sankyo ကုမ္ပဏီလီမိတက် (TYO: 4568) မှ တီထွင်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ရန်အချိန်- 2021 ခုနှစ် ဇွန်လတွင် ဂျပန်နိုင်ငံ၏ ကျန်းမာရေး၊ အလုပ်သမားနှင့် လူမှုဖူလုံရေး ဝန်ကြီးဌာန (MHLW) မှ အခြေအနေအရ ခွင့်ပြုချက်။

ညွှန်ပြချက်များ- malignant glioma ကုသမှုအတွက်။

မှတ်ချက်- Delytact သည် ကမ္ဘာတစ်ဝှမ်းတွင် အတည်ပြုထားသော စတုတ္ထမြောက် oncolytic virus မျိုးဗီဇကုထုံးထုတ်ကုန်ဖြစ်ပြီး malignant glioma ကုသမှုအတွက် အတည်ပြုထားသော ပထမဆုံး oncolytic virus ထုတ်ကုန်ဖြစ်သည်။Delytact သည် ဒေါက်တာ Todo နှင့် လုပ်ဖော်ကိုင်ဖက်များမှ တီထွင်ထုတ်လုပ်ထားသော မျိုးဗီဇဆိုင်ရာ ရေယုန်ဗိုင်းရပ်စ်အမျိုးအစား 1 (HSV-1) oncolytic virus ဖြစ်သည်။Delytact သည် ဒုတိယမျိုးဆက် HSV-1 ၏ G207 ဂျီနိုမ်သို့ ထပ်လောင်းဖျက်မှုဗီဇပြောင်းလဲမှုများကို မိတ်ဆက်ပေးသည်၊၊ ကင်ဆာဆဲလ်များတွင် ၎င်း၏ရွေးချယ်ထားသောပုံတူပွားမှုကို မြှင့်တင်ပေးပြီး မြင့်မားသောဘေးကင်းမှုကို ထိန်းသိမ်းထားစဉ်တွင် အကျိတ်ခုခံအားတုံ့ပြန်မှုများကို မြှင့်တင်ပေးပါသည်။Delytact သည် လက်ရှိ ဆေးဘက်ဆိုင်ရာ အကဲဖြတ်မှု ခံယူနေသည့် ပထမဆုံး တတိယမျိုးဆက် oncolytic HSV-1 ဖြစ်သည်။ဂျပန်နိုင်ငံရှိ Delytact ၏ခွင့်ပြုချက်သည် အဓိကအားဖြင့် လက်တစ်ဖက်တည်းအဆင့် 2 ဆေးခန်းစမ်းသပ်မှုအပေါ် အခြေခံသည်။ထပ်တလဲလဲ glioblastoma ရှိသောလူနာများတွင်၊ Delytact သည် တစ်နှစ်တာရှင်သန်နှုန်း၏ မူလအဆုံးမှတ်ကို ရရှိခဲ့ပြီး ရလဒ်များက Delytact သည် G207 နှင့် နှိုင်းယှဉ်ပါက ပိုမိုကောင်းမွန်သောထိရောက်မှုပြသခဲ့သည်ကိုပြသခဲ့သည်။ပြင်းထန်သော ထပ်တူစွမ်းအားနှင့် မြင့်မားသော antitumor လှုပ်ရှားမှု။၎င်းသည် ရင်သား၊ ဆီးကျိတ်၊ schwannomas၊ nasopharyngeal၊ hepatocellular၊ အူမကြီး၊ ကင်ဆာရှိသော peripheral nerve sheath အကျိတ်များနှင့် သိုင်းရွိုက်ကင်ဆာတို့၏ အစိုင်အခဲအကျိတ်ပုံစံများတွင် ထိရောက်မှုရှိပါသည်။

(၉) Upstaza

ကုမ္ပဏီ- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) မှ တီထွင်သည်။

စျေးကွက်ရှာဖွေရန်အချိန်- 2022 ခုနှစ် ဇူလိုင်လတွင် စျေးကွက်ရှာဖွေရန်အတွက် ဥရောပသမဂ္ဂမှ အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- မွှေးရနံ့ L-amino acid decarboxylase (AADC) ချို့တဲ့မှုအတွက်၊ ၎င်းကို အသက် 18 လနှင့်အထက် လူနာများအတွက် ကုသရန် အတည်ပြုထားသည်။

မှတ်ချက်- Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) သည် သယ်ဆောင်သူအဖြစ် adeno-sociated virus type 2 (AAV2) ဖြင့် vivo gene ကုထုံးတစ်ခုဖြစ်သည်။AADC အင်ဇိုင်းကို ကုဒ်သွင်းသည့် မျိုးဗီဇတွင် ဗီဇပြောင်းလဲမှုကြောင့် လူနာများ ဖျားနာလာသည်။AAV2 သည် AADC အင်ဇိုင်းကို ကုဒ်သွင်းသည့် ကျန်းမာသော ဗီဇကို သယ်ဆောင်သည်။မျိုးဗီဇလျော်ကြေးပေးခြင်းပုံစံသည် ကုထုံးအကျိုးသက်ရောက်မှုကို ရရှိသည်။သီအိုရီအရ စီမံခန့်ခွဲမှုတစ်ခုသည် အချိန်ကြာမြင့်စွာ ထိရောက်မှုရှိသည်။၎င်းသည် ဦးဏှောက်ထဲသို့ တိုက်ရိုက်ထိုးသွင်းသည့် ပထမဆုံးသော စျေးကွက်ရှိ မျိုးဗီဇကုထုံးဖြစ်သည်။စျေးကွက်ရှာဖွေရေးခွင့်ပြုချက်သည် အီးယူအဖွဲ့ဝင် ၂၇ နိုင်ငံလုံးအပြင် Iceland၊ Norway နှင့် Liechtenstein တို့နှင့် သက်ဆိုင်ပါသည်။

(၁၀) Roctavian

ကုမ္ပဏီ- BioMarin Pharmaceutical (BioMarin) မှ ထုတ်လုပ်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ရန်အချိန်- 2022 ခုနှစ် သြဂုတ်လတွင် ဥရောပသမဂ္ဂမှ စျေးကွက်ရှာဖွေရန် အတည်ပြုခဲ့သည်။2022 ခုနှစ် နိုဝင်ဘာလတွင် UK Medicines and Healthcare products Administration (MHRA) မှ စျေးကွက်ရှာဖွေရေး ခွင့်ပြုချက်။

ညွှန်ပြချက်များ- FVIII factor inhibition မှတ်တမ်းမရှိသော AAV5 ပဋိပစ္စည်းအတွက် အနုတ်လက္ခဏာဆောင်သော ပြင်းထန် hemophilia A ရှိသော အရွယ်ရောက်ပြီးသူ လူနာများအား ကုသမှုအတွက်။

မှတ်ချက်များ- Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) သည် AAV5 ကို vector တစ်ခုအဖြစ် အသုံးပြုပြီး B domain ဖြင့် human coagulation factor VIII (FVIII) ၏ ဖော်ပြချက်ကို ဖျက်ပြီး B domain ၏ ဖော်ပြချက်ကို တွန်းအားပေးရန် လူ့အသည်း သီးသန့် မြှင့်တင် HLP ကို ​​အသုံးပြုသည်။valoctocogene roxaparvovec ၏စျေးကွက်ရှာဖွေရေးကိုအတည်ပြုရန်ဥရောပကော်မရှင်၏ဆုံးဖြတ်ချက်သည်မူးယစ်ဆေးဝါး၏လက်တွေ့ဖွံ့ဖြိုးတိုးတက်မှုပရောဂျက်၏ခြုံငုံအချက်အလက်များအပေါ်အခြေခံသည်။၎င်းတို့တွင်၊ အဆင့် III ၏လက်တွေ့စမ်းသပ်မှု GENER8-1 ၏ရလဒ်များကစာရင်းသွင်းခြင်းမပြုမီနှစ်၏ဒေတာနှင့်နှိုင်းယှဉ်ပါက valoctocogene roxaparvovec တစ်ကြိမ်သွင်းပြီးနောက်၊ ဘာသာရပ်၏နှစ်စဉ်သွေးထွက်နှုန်း (ABR) သိသိသာသာလျော့ကျသွားသည်၊ ပြန်လည်ပေါင်းစပ် coagulation factor ၏အသုံးပြုမှုအကြိမ်ရေသည်သွေးထဲတွင် FIII (သို့) F8 (F8) ၏ခန္ဓာကိုယ်အတွင်းသိသာထင်ရှားသောပြင်ဆင်မှုပမာဏ (F8) ဖြစ်သည် ။ကုသမှု 4 ပတ်အကြာတွင်၊ ဘာသာရပ်၏ နှစ်စဉ် F8 အသုံးပြုမှုနှုန်းနှင့် ကုသမှုလိုအပ်သော ABR သည် 99% နှင့် 84% အသီးသီး လျော့ကျသွားပြီး ကွာခြားချက်မှာ စာရင်းအင်းအရ သိသာထင်ရှားပါသည် (p<0.001)။ဘေးကင်းရေး ပရိုဖိုင်သည် ကောင်းမွန်ပြီး F8 factor တားစီးမှု၊ ကင်ဆာရောဂါ သို့မဟုတ် သွေးကြောပိတ်ခြင်း ဘေးထွက်ဆိုးကျိုးများနှင့် ကုသမှုဆိုင်ရာ ပြင်းထန်ဆိုးရွားသော ဖြစ်ရပ်များ (SAEs) တို့ကို ကြုံတွေ့ခဲ့ရခြင်းမရှိပေ။

(၁၁) Hemgenix

ကုမ္ပဏီ- UniQure ကော်ပိုရေးရှင်းမှ ဖန်တီးသည်။

စျေးကွက်ဝင်ရန်အချိန်- 2022 ခုနှစ် နိုဝင်ဘာလတွင် စျေးကွက်ရှာဖွေရန်အတွက် FDA မှ ခွင့်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- hemophilia B ရှိသော အရွယ်ရောက်ပြီးသူ လူနာများအား ကုသရန်အတွက်၊

မှတ်ချက်- Hemgenix သည် AAV5 vector ကိုအခြေခံ၍ မျိုးဗီဇကုထုံးတစ်ခုဖြစ်သည်။ဆေးဝါးတွင် သွေးကြောသွင်းမှုဖြင့် စီမံခန့်ခွဲသည့် FIX-Padua မျိုးကွဲဗီဇအမျိုးအစား IX (FIX) ပါ၀င်သည်။အုပ်ချုပ်မှုပြီးနောက်၊ မျိုးဗီဇသည် အသည်းအတွင်းရှိ FIX coagulation factor ကိုဖော်ပြပြီး coagulation လုပ်ဆောင်မှုကိုလုပ်ဆောင်ရန် သွေးထဲသို့ဝင်ရောက်ပြီးနောက်တွင် လျှို့ဝှက်နိုင်သည်၊ ထို့ကြောင့် ကုသမှု၏ရည်ရွယ်ချက်ကိုအောင်မြင်ရန်အတွက် သီအိုရီအရ စီမံအုပ်ချုပ်မှုတစ်ခုသည် အချိန်ကြာမြင့်စွာထိရောက်သည်။

(၁၂) Adstiladrin၊

ကုမ္ပဏီ- Ferring Pharmaceuticals မှ ထုတ်လုပ်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ရန်အချိန်- ဒီဇင်ဘာ 2022 တွင် စျေးကွက်ရှာဖွေရန်အတွက် FDA မှ ခွင့်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- Bacillus Calmette-Guerin (BCG) ကို တုံ့ပြန်မှုမရှိသော ကြွက်သားမထိုးဖောက်နိုင်သော ဆီးအိမ်ကင်ဆာ (NMIBC) ကို ကုသရန်။

မှတ်ချက်များ- Adstiladrin သည် ပစ်မှတ်ဆဲလ်များတွင် interferon alfa-2b ပရိုတင်းဓာတ်ကို လွန်ကဲစွာဖော်ပြနိုင်ပြီး ဆီးအိမ်ထဲသို့ ဆီးပြွန်မှတစ်ဆင့် စီမံပေးသည် (သုံးလတစ်ကြိမ် စီမံကွပ်ကဲသည်)၊ ဗိုင်းရပ်စ်ပိုးသည် ပစ်မှတ်ဆဲလ်များအတွင်း interferon alfa-2b ပရိုတင်းကို ကျော်လွန်၍ ဆီးအိမ်ထဲသို့ ဆီးအိမ်တွင်းသို့ သွင်းနိုင်သည် tic အကျိုးသက်ရောက်မှု။ဤဆန်းသစ်သော မျိုးဗီဇကုထုံးနည်းလမ်းသည် လူနာ၏ကိုယ်ပိုင်ဆီးအိမ်နံရံဆဲလ်များကို အင်တာဖာရွန်ထုတ်လုပ်သည့် အသေးစား “စက်ရုံ” အဖြစ်သို့ ပြောင်းလဲပေးကာ လူနာ၏ကင်ဆာကို တိုက်ဖျက်နိုင်စွမ်းကို မြှင့်တင်ပေးသည်။

Adstiladrin ၏ ဘေးကင်းမှုနှင့် ထိရောက်မှုကို အန္တရာယ် BCG-တုံ့ပြန်မှုမရှိသော NMIBC လူနာ 157 ဦး အပါအဝင် multicenter လက်တွေ့လေ့လာမှုတွင် အကဲဖြတ်ခဲ့သည်။လူနာများသည် Adstiladrin ကို 12 လအထိ သုံးလတစ်ကြိမ် သို့မဟုတ် ကုသမှုအတွက် လက်မခံနိုင်သော အဆိပ်သင့်ခြင်း သို့မဟုတ် တန်းမြင့် NMIBC ပြန်ဖြစ်ခြင်းအထိဖြစ်သည်။ယေဘုယျအားဖြင့်၊ Adstiladrin ဖြင့် ကုသသော စာရင်းသွင်းလူနာများ၏ 51 ရာခိုင်နှုန်းသည် ပြီးပြည့်စုံသော တုံ့ပြန်မှုကို ရရှိခဲ့သည် (cystoscopy၊ biopsy တစ်ရှူးနှင့် ဆီးတွင် တွေ့ရသည့် ကင်ဆာလက္ခဏာအားလုံး ပျောက်ကွယ်သွားသည်)။

3. အသေးစား nucleic acid ဆေးတွေ

(၁) Vitravene ၊

ကုမ္ပဏီ- Ionis Pharma (ယခင် Isis Pharma) နှင့် Novartis တို့မှ ပူးပေါင်းတီထွင်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ချိန်- 1998 နှင့် 1999 ခုနှစ်တွင် FDA နှင့် EU EMA မှ စျေးကွက်ချဲ့ထွင်ရန် အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- HIV-positive လူနာများတွင် cytomegalovirus retinitis ကုသမှုအတွက်။

မှတ်ချက်များ- Vitravene သည် ကမ္ဘာပေါ်တွင် စျေးကွက်တင်ရန်အတွက် အတည်ပြုထားသော ပထမဆုံး oligonucleotide ဆေးဖြစ်သည့် antisense oligonucleotide ဆေးဖြစ်သည်။စာရင်းပြုစုခြင်း၏ကနဦးအဆင့်တွင်၊ CMV ဆန့်ကျင်ဆေးများအတွက် စျေးကွက်လိုအပ်ချက်သည် အလွန်အရေးတကြီးဖြစ်သည်။နောက်ပိုင်းတွင်၊ အလွန်တက်ကြွသော ART ကုထုံး၏ ဖွံ့ဖြိုးတိုးတက်မှုကြောင့် CMV ဖြစ်ပွားမှုအရေအတွက် သိသိသာသာ ကျဆင်းသွားခဲ့သည်။စျေးကွက်ဝယ်လိုအား နှေးကွေးမှုကြောင့် မူးယစ်ဆေးဝါးကို 2002 နှင့် 2006 ခုနှစ်တွင် အီးယူနိုင်ငံများနှင့် အမေရိကန်ပြည်ထောင်စုတို့တွင် ထုတ်ယူခဲ့သည်။

(၂) Macugen

ကုမ္ပဏီ- Pfizer နှင့် Eyetech တို့မှ ပူးပေါင်းတီထွင်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ရန်အချိန်- 2004 ခုနှစ်တွင် United States တွင်စာရင်းသွင်းရန်ခွင့်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- အသက်အရွယ်နှင့်ဆိုင်သော သွေးကြောဆိုင်ရာ သွေးကြောများ ယိုယွင်းခြင်းအတွက် ကုသရန်။

မှတ်ချက်များ- Macugen သည် သွေးကြောဆိုင်ရာ endothelial ကြီးထွားမှုဆိုင်ရာအချက် (VEGF165 အမျိုးအစားခွဲ) ကို ပစ်မှတ်ထားပြီး ချည်နှောင်နိုင်သည့် pegylated ပြုပြင်ထားသော oligonucleotide ဆေးဖြစ်ပြီး စီမံအုပ်ချုပ်မှုနည်းလမ်းမှာ intravitreal ထိုးဆေးဖြစ်သည်။

(၃) Defitelio

ကုမ္ပဏီ- Jazz Pharmaceuticals မှ ထုတ်လုပ်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ရန်အချိန်- ၎င်းကို ဥရောပသမဂ္ဂမှ 2013 ခုနှစ်တွင် စျေးကွက်ချဲ့ထွင်ရန် အတည်ပြုခဲ့ပြီး 2016 ခုနှစ် မတ်လတွင် စျေးကွက်ရှာဖွေရန်အတွက် FDA မှ အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- hematopoietic ပင်မဆဲလ် အစားထိုး အစားထိုးပြီးနောက် ကျောက်ကပ် သို့မဟုတ် အဆုတ်လုပ်ဆောင်ချက်နှင့် ဆက်စပ်နေသော အသည်း veno-occlusive ရောဂါ ကုသမှုအတွက်။

မှတ်ချက်- Defitelio သည် plasmin ဂုဏ်သတ္တိရှိသော oligonucleotides နှင့် ရောစပ်ထားသည့် oligonucleotide ဆေးဖြစ်သည်။စီးပွားဖြစ်အကြောင်းပြချက်ကြောင့် ၂၀၀၉ ခုနှစ်တွင် ဈေးကွက်မှ နုတ်ထွက်ခဲ့သည်။

(၄) Kynamro

ကုမ္ပဏီ- Ionis Pharma နှင့် Kastle တို့မှ ပူးပေါင်းတီထွင်သည်။

စျေးကွက်ရှာဖွေရန်အချိန်- 2013 ခုနှစ်တွင် ၎င်းအား မိဘမဲ့ဆေးဝါးအဖြစ် အမေရိကန်တွင် စျေးကွက်တင်ရန် အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- homozygous မိသားစု hypercholesterolemia ၏နောက်ဆက်တွဲကုသမှုအတွက်။

မှတ်ချက်- Kynamro သည် လူ၏ apo B-100 mRNA ကို ပစ်မှတ်ထားသည့် antisense oligonucleotide ဖြစ်သည့် antisense oligonucleotide ဆေးဖြစ်သည်။Kynamro ကို တစ်ပတ်လျှင် တစ်ကြိမ် အရေပြားအောက် 200 မီလီဂရမ် ပေးသည်။

(၅) Spinraza

ကုမ္ပဏီ- Ionis Pharmaceuticals မှ ထုတ်လုပ်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ရန်အချိန်- ဒီဇင်ဘာ 2016 တွင် စျေးကွက်ရှာဖွေရန်အတွက် FDA မှ ခွင့်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- ကျောရိုးကြွက်သားများ ကျဉ်းမြောင်းခြင်း (SMA) ကုသမှုအတွက်။

မှတ်ချက်- Spinraza (nusinersen) သည် antisense oligonucleotide ဆေးဖြစ်သည်။SMN2 exon 7 ၏ ခွဲထွက်ရာနေရာနှင့် ချိတ်ဆက်ခြင်းဖြင့်၊ Spinraza သည် SMN2 gene ၏ RNA ကွဲထွက်မှုကို ပြောင်းလဲနိုင်ပြီး အပြည့်အဝ လုပ်ဆောင်နိုင်သော SMN ပရိုတင်းထုတ်လုပ်မှုကို တိုးမြင့်စေပါသည်။2016 ခုနှစ် သြဂုတ်လတွင် BIOGEN သည် Spinraza အတွက် ကမ္ဘာလုံးဆိုင်ရာအခွင့်အရေးများကို ရယူရန် ၎င်း၏ရွေးချယ်မှုကို ကျင့်သုံးခဲ့သည်။Spinraza သည် ၎င်း၏ပထမဆုံးလက်တွေ့စမ်းသပ်မှုကို 2011 တွင်လူတို့၌သာစတင်ခဲ့သည်။ 5 နှစ်အကြာတွင် FDA မှ၎င်း၏ထိရောက်မှုကိုအပြည့်အဝအသိအမှတ်ပြုမှုကိုထင်ဟပ်စေသည့် 2016 ခုနှစ်တွင်စျေးကွက်ရှာဖွေရေးအတွက် FDA မှအတည်ပြုခဲ့သည်။ဆေးဝါးကို 2019 ခုနှစ် ဧပြီလတွင် တရုတ်နိုင်ငံတွင် စျေးကွက်ချဲ့ထွင်ရန် အတည်ပြုခဲ့သည်။ တရုတ်နိုင်ငံရှိ Spinraza အတွက် ခွင့်ပြုချက်စက်ဝန်းတစ်ခုလုံးသည် 6 လအောက်ဖြစ်ပြီး Spinraza ကို အမေရိကန်တွင် ပထမဆုံးအတည်ပြုပြီးကတည်းက 2 နှစ်နှင့် 2 လကြာပါသည်။တရုတ်နိုင်ငံမှာ စာရင်းသွင်းမှု အရှိန်က အရမ်းမြန်နေပြီ။ဆေးဝါးအကဲဖြတ်ရေးဗဟိုမှ ၂၀၁၈ ခုနှစ် နိုဝင်ဘာလ ၁ ရက်နေ့တွင် “နိုင်ငံရပ်ခြားဆေးဝါးအသစ်များ၏ ပထမအသုတ်တွင် အရေးပေါ်လိုအပ်နေသော ဆေးဝါးသစ်များစာရင်းကို ထုတ်ပြန်ကြေညာခြင်းဆိုင်ရာ သတိပေးချက်” ကို ထုတ်ပြန်ခဲ့ရာတွင် Spinraza မှ အဆင့်သတ်မှတ်ခံထားရသည့် နိုင်ငံခြားဆေးဝါးအသစ် ၄၀ ၏ ပထမအသုတ်တွင် ထည့်သွင်းခဲ့ခြင်းကြောင့်လည်းဖြစ်သည်။

(၆) Exondys ၅၁

ကုမ္ပဏီ- AVI BioPharma (နောက်ပိုင်း Sarepta Therapeutics ဟု အမည်ပြောင်း) မှ တီထွင်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ချိန်- စက်တင်ဘာလ 2016 ခုနှစ်တွင် FDA မှ စျေးကွက်ချဲ့ထွင်ရန် အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- DMD ဗီဇရှိ exon 51 ဗီဇပြောင်းလဲမှုကို ကျော်သွားခြင်းဖြင့် Duchenne muscular dystrophy (DMD) ကုသမှုအတွက်။

မှတ်ချက်များ- Exondys 51 သည် antisense oligonucleotide ဆေးဖြစ်ပြီး၊ antisense oligonucleotide သည် DMD ဗီဇမတိုင်မီ mRNA ၏ exon 51 ၏ အနေအထားနှင့် ချိတ်ဆက်နိုင်ပြီး ရင့်ကျက်သော mRNA ၏ဖွဲ့စည်းခြင်းကို ဖြစ်ပေါ်စေသည်၊ exon 51 ၏တစ်စိတ်တစ်ပိုင်းသည် Excision ကိုပိတ်ဆို့ထားသည်၊ ထို့ကြောင့် အချို့သောလူနာများ၏ ပေါင်းစပ်ဖွဲ့စည်းမှုကို အတိုချုံ့ကာ mRNA ၏ ဘောင်များကို ပြုပြင်ပေးခြင်း၊ သာမာန်ပရိုတင်းများထက် များသောကြောင့် လူနာ၏ လက္ခဏာများကို ပိုမိုကောင်းမွန်စေသည်။

(၇) တက္ကစီ

ကုမ္ပဏီ- Ionis Pharmaceuticals မှ ထုတ်လုပ်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ရန်အချိန်- ၎င်းကို 2018 ခုနှစ် ဇူလိုင်လတွင် ဥရောပသမဂ္ဂမှ စျေးကွက်ရှာဖွေရန် အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- မျိုးရိုးလိုက်သော transthyretin amyloidosis (hATTR) ၏ကုသမှုအတွက်။

မှတ်ချက်- Tegsedi သည် transthyretin mRNA ကို ပစ်မှတ်ထားသော antisense oligonucleotide ဆေးဖြစ်သည်။၎င်းသည် hATTR ကိုကုသရန်အတွက်ကမ္ဘာ့ပထမဆုံးအတည်ပြုထားသောဆေးဖြစ်သည်။၎င်းကို subcutaneous ထိုးဆေးဖြင့်စီမံသည်။ဆေးဝါးသည် transthyretin (ATTR) ၏ mRNA ၏ mRNA ကိုပစ်မှတ်ထားခြင်းဖြင့် ATTR ပရိုတင်းထုတ်လုပ်မှုကို လျော့နည်းစေပြီး ATTR ကုသမှုတွင် အကျိုးကျေးဇူး-အန္တရာယ်အချိုးအစားရှိပြီး လူနာ၏ အာရုံကြောရောဂါနှင့် ဘဝအရည်အသွေးကို သိသိသာသာ တိုးတက်ကောင်းမွန်လာကာ TTR ဗီဇပြောင်းလဲခြင်းအမျိုးအစားများနှင့် လိုက်ဖက်မှုရှိသည်၊ ရောဂါအဆင့်နှင့် cardiomyopathy ရှိနေခြင်းမှာလည်း မသက်ဆိုင်ပါ။

(၈) Onpattro

ကုမ္ပဏီ- Alnylam ကော်ပိုရေးရှင်းနှင့် Sanofi ကော်ပိုရေးရှင်းတို့မှ ပူးပေါင်းတီထွင်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ရန်အချိန်- 2018 ခုနှစ်တွင် အမေရိကန်ပြည်ထောင်စုတွင် စာရင်းသွင်းရန် အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- မျိုးရိုးလိုက်သော transthyretin amyloidosis (hATTR) ၏ကုသမှုအတွက်။

မှတ်ချက်- Onpattro သည် transthyretin mRNA ကိုပစ်မှတ်ထားသည့် siRNA ဆေးဖြစ်ပြီး အသည်းအတွင်း ATTR ပရိုတင်းထုတ်လုပ်မှုကို လျှော့ချပေးပြီး transthyretin (ATTR) ၏ mRNA ၏ mRNA ကို ပစ်မှတ်ထားခြင်းဖြင့် အစွန်းအာရုံကြောများတွင် amyloid သိုက်များစုပုံခြင်းကို လျှော့ချပေးသည်။

(၉) ဂွါရီ

ကုမ္ပဏီ- Alnylam Corporation မှတီထွင်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ချိန်- 2019 ခုနှစ် နိုဝင်ဘာလတွင် စျေးကွက်ရှာဖွေရန်အတွက် FDA မှ ခွင့်ပြုချက်ရရှိခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- လူကြီးများတွင် acute hepatic porphyria (AHP) ကို ကုသရန်။

မှတ်ချက်- Givlaari သည် Onpattro ပြီးနောက် စျေးကွက်ချဲ့ထွင်ရန်အတွက် အတည်ပြုထားသော ဒုတိယမြောက် siRNA ဆေးဝါးဖြစ်သည်။ကုသမှုနည်းလမ်းမှာ အရေပြားအောက်ထိုးဆေးဖြစ်သည်။ဆေးဝါးသည် ALAS1 ပရိုတင်း၏ mRNA ကို ပစ်မှတ်ထားပြီး Givlaari ဖြင့် လစဉ် ကုသမှုသည် အသည်းအတွင်းရှိ ALAS1 အဆင့်ကို သိသိသာသာနှင့် အပြီးအပိုင် လျှော့ချနိုင်ပြီး neurotoxic ALA နှင့် PBG အဆင့်များကို ပုံမှန်အကွာအဝေးသို့ လျှော့ချခြင်းဖြင့် လူနာ၏ ရောဂါလက္ခဏာများကို သက်သာစေသည်။Givlaari ဖြင့် ကုသသော လူနာများသည် placebo အုပ်စုနှင့် နှိုင်းယှဉ်ပါက တက်နိုင်ခြေ 74% လျော့နည်းကြောင်း အချက်အလက်များက ပြသခဲ့သည်။

(၁၀) Vyondys53

ကုမ္ပဏီ- Sarepta Therapeutics မှ ထုတ်လုပ်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ချိန်- 2019 ခုနှစ် ဒီဇင်ဘာလတွင် စျေးကွက်ရှာဖွေရန်အတွက် FDA မှ ခွင့်ပြုချက်ရရှိခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- dystrophin gene exon 53 splicing mutation ရှိသော DMD လူနာများအား ကုသမှုအတွက်။

မှတ်ချက်များ- Vyondys 53 သည် dystrophin အကြို-mRNA ၏ splicing process ကို ပစ်မှတ်ထားသည့် antisense oligonucleotide ဆေးဖြစ်သည်။Exon 53 သည် ရင့်ကျက်သော mRNA တွင် မပါဝင်ပါ၊ ဆိုလိုသည်မှာ တစ်စိတ်တစ်ပိုင်း ဖြတ်တောက်ထားပြီး၊ ဖြတ်တောက်ထားသော်လည်း လုပ်ဆောင်နိုင်သော dystrophin ကို ထုတ်လုပ်ရန် ဒီဇိုင်းထုတ်ထားပြီး လူနာများတွင် လေ့ကျင့်ခန်းစွမ်းရည်ကို မြှင့်တင်ပေးပါသည်။

(၁၁) ဝိလိဗရာ

ကုမ္ပဏီ- Ionis Pharmaceuticals နှင့် ၎င်း၏လုပ်ငန်းခွဲ Akcea Therapeutics မှ တီထွင်ထုတ်လုပ်ခဲ့သည်။

စျေးကွက်ဝင်ရန်အချိန်- ၎င်းကို European Medicines Agency (EMA) မှ 2019 ခုနှစ် မေလတွင် စျေးကွက်ချဲ့ထွင်ရန် အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- မိသားစု chylomicronemia syndrome (FCS) ရှိသော အရွယ်ရောက်ပြီးသူလူနာများတွင် အစားအသောက်ထိန်းချုပ်မှုအပြင် နောက်ဆက်တွဲကုထုံးအဖြစ်။

မှတ်ချက်- Waylivra သည် FCS ကုသမှုအတွက် ကမ္ဘာပေါ်တွင် စျေးကွက်တင်ရန်အတွက် ပထမဆုံးခွင့်ပြုထားသော antisense oligonucleotide ဆေးဖြစ်သည်။

(၁၂) လီကွီယို

ကုမ္ပဏီ- Novartis မှ ထုတ်လုပ်သည်။

စျေးကွက်ရှာဖွေရန်အချိန်- 2020 ခုနှစ် ဒီဇင်ဘာလတွင် စျေးကွက်ရှာဖွေရန်အတွက် ဥရောပသမဂ္ဂမှ အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- မူလ hypercholesterolemia ( heterozygous familial နှင့် non-famial non-family ) သို့မဟုတ် mixed dyslipidemia ရှိသော အရွယ်ရောက်ပြီးသူများ ကုသမှုအတွက်။

မှတ်ချက်- Leqvio သည် PCSK9 mRNA ကို ပစ်မှတ်ထားသည့် siRNA မူးယစ်ဆေးဖြစ်သည်။၎င်းသည် ကိုလက်စထရော (LDL-C) လျှော့ချရန်အတွက် ကမ္ဘာ့ပထမဆုံး siRNA ကုထုံးဖြစ်သည်။၎င်းကို subcutaneous ထိုးဆေးဖြင့်စီမံသည်။ဆေးသည် RNA နှောက်ယှက်မှုမှတဆင့် PCSK9 ပရိုတင်းအဆင့်ကိုလျှော့ချပေးသည်၊ ထို့ကြောင့် LDL-C အဆင့်ကိုလျှော့ချသည်။ဆေးဘက်ဆိုင်ရာအချက်အလက်များအရ LDL-C ပမာဏကို ပစ်မှတ်အဆင့်သို့ လျှော့ချနိုင်ခြင်း မရှိသော လူနာများအတွက်၊ Leqvio သည် LDL-C ပမာဏကို 50% ခန့် လျှော့ချနိုင်သည်ဟု ဖော်ပြသည်။

(၁၃) Oxlumo

ကုမ္ပဏီ- Alnylam Pharmaceuticals မှ ထုတ်လုပ်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ရန်အချိန်- 2020 ခုနှစ် နိုဝင်ဘာလတွင် စျေးကွက်ရှာဖွေရန်အတွက် ဥရောပသမဂ္ဂမှ အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- မူလ hyperoxaluria အမျိုးအစား 1 (PH1) ၏ကုသမှုအတွက်။

မှတ်ချက်။အဆိုပါဆေးကို Alnylam ၏နောက်ဆုံးပေါ် တည်ငြိမ်မှုအားကောင်းစေသောဓာတုဗေဒ ESC-GalNAc ပေါင်းစပ်မှုနည်းပညာကို အသုံးပြု၍ အရေပြားအောက်ရှိ siRNA စီမံအုပ်ချုပ်မှုကို ပိုမိုခံနိုင်ရည်ရှိပြီး အစွမ်းထက်စေသည့် ESC-GalNAc ပေါင်းစပ်မှုနည်းပညာကို အသုံးပြု၍ တီထွင်ခဲ့ခြင်းဖြစ်သည်။ဆေးသည် hydroxyacid oxidase 1 (HAO1) ​​mRNA ကို ကျဆင်းစေပြီး အသည်းအတွင်းရှိ glycolate oxidase အဆင့်ကို လျှော့ချပေးကာ oxalate ထုတ်လုပ်မှုအတွက် လိုအပ်သော အလွှာကို စားသုံးသည်၊ လူနာများတွင် ရောဂါတိုးတက်မှုကို ထိန်းချုပ်ရန်နှင့် ရောဂါလက္ခဏာများ တိုးတက်စေရန်အတွက် oxalate ထုတ်လုပ်မှုကို လျှော့ချပေးသည်။

(14) Viltepso

ကုမ္ပဏီ- Nippon Shinyaku ၏ လုပ်ငန်းခွဲတစ်ခုဖြစ်သည့် NS Pharma မှ တီထွင်ခဲ့သည်။

စျေးကွက်ဝင်ရန်အချိန်- 2020 ခုနှစ် သြဂုတ်လတွင် စျေးကွက်ရှာဖွေရန်အတွက် FDA မှ အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- DMD ဗီဇရှိ exon 53 ဗီဇပြောင်းလဲမှုကို ကျော်သွားခြင်းဖြင့် Duchenne muscular dystrophy (DMD) ကုသမှုအတွက်။

မှတ်ချက်များ- Viltepso သည် ရင့်ကျက်သော mRNA ၏ဖွဲ့စည်းမှုပြီးနောက် exon 53 ၏တစ်စိတ်တစ်ပိုင်းအား exon 53 ၏ pre-mRNA ၏ exon 53 ၏ အနေအထားနှင့် ချိတ်ဆက်နိုင်သော antisense oligonucleotide ဆေးဖြစ်ပြီး၊ အချို့သော ပရိုတင်းများကို ပုံမှန်မဟုတ်သော လုပ်ဆောင်ချက်ထက် တိုတောင်းသော လုပ်ဆောင်မှုထက် ပေါင်းစပ်ဖွဲ့စည်းနိုင်စေရန် ကူညီပေးသော box သည် လူနာများအား တိုတောင်းသောပုံစံဖြင့် ပေါင်းစပ်ရန် ကူညီပေးပါသည်။ လူနာများ၏ရောဂါလက္ခဏာများ။

(၁၅) Amondys ၄၅

ကုမ္ပဏီ- Sarepta Therapeutics မှ ထုတ်လုပ်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ရန်အချိန်- 2021 ခုနှစ် ဖေဖော်ဝါရီလတွင် စျေးကွက်ရှာဖွေရန်အတွက် FDA မှ ခွင့်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- DMD ဗီဇရှိ exon 45 ဗီဇပြောင်းလဲမှုကို ကျော်သွားခြင်းဖြင့် Duchenne muscular dystrophy (DMD) ကုသမှုအတွက်။

မှတ်ချက်များ- Amondys 45 သည် antisense oligonucleotide ဆေးဖြစ်ပြီး antisense oligonucleotide သည် DMD ဗီဇ၏ pre-mRNA ၏ exon 45 ၏ အနေအထားနှင့် ချိတ်ဆက်နိုင်သောကြောင့် exon 45 ၏ အစိတ်အပိုင်းအား ရင့်ကျက်သော mRNA ခွဲထုတ်ပြီးနောက် အချို့သော အစိတ်အပိုင်းများကို ပိတ်ဆို့ထားကာ အချို့သောလူနာများကို ဖတ်ရှုခြင်းဘောင်ကို ပြုပြင်ပေးခြင်းဖြင့်၊ သာမန်ပရိုတင်းထက် ပိုတိုသောကြောင့် လူနာ၏ရောဂါလက္ခဏာများကို ပိုမိုကောင်းမွန်စေသည်။

(၁၆) Amvuttra (vutrisiran)၊

ကုမ္ပဏီ- Alnylam Pharmaceuticals မှ ထုတ်လုပ်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ရန်အချိန်- ဇွန်လ 2022 တွင် စျေးကွက်ရှာဖွေရန်အတွက် FDA မှ အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- လူကြီးများတွင် polyneuropathy (hATTR-PN) ဖြင့် မျိုးရိုးလိုက်သော transthyretin amyloidosis ကုသမှုအတွက်။

မှတ်ချက်- Amvuttra (Vutrisiran) သည် transthyretin (ATTR) mRNA ကို ပစ်မှတ်ထားသည့် siRNA ဆေးဝါးဖြစ်ပြီး အရေပြားအောက်ထိုးဆေးဖြင့် စီမံထားသည်။Vutrisiran သည် Alnylam ၏ Enhanced Stability Chemistry (ESC)-GalNAc conjugate delivery platform ဒီဇိုင်းကို အခြေခံထားပြီး စွမ်းအားနှင့် ဇီဝဖြစ်ပျက်မှုဆိုင်ရာ တည်ငြိမ်မှုကို တိုးမြှင့်ထားသည်။ကုထုံး၏ခွင့်ပြုချက်သည် ၎င်း၏ Phase III လက်တွေ့လေ့လာမှု (HELIOS-A) ၏ 9 လကြာဒေတာအပေါ်အခြေခံပြီး အလုံးစုံရလဒ်များက ကုထုံးသည် hATTR-PN ၏လက္ခဏာများကိုတိုးတက်ကောင်းမွန်စေပြီး လူနာများ၏အခြေအနေ၏ 50% ကျော်သည် ပြောင်းပြန် သို့မဟုတ် ပိုဆိုးလာခြင်းမှရပ်တန့်သွားခဲ့သည်။

4. အခြားဗီဇကုထုံးဆေးများ

(၁) Rexin-G

ကုမ္ပဏီ- Epeius Biotech မှ ဖန်တီးသည်။

စျေးကွက်ဝင်ချိန်- ၂၀၀၅ ခုနှစ်တွင် ဖိလစ်ပိုင်အစားအသောက်နှင့် ဆေးဝါးကွပ်ကဲရေးဌာန (BFAD) မှ စျေးကွက်ချဲ့ထွင်ရန် အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- ဓာတုကုထုံးကိုခံနိုင်ရည်ရှိသောအဆင့်မြင့်ကင်ဆာများကိုကုသရန်အတွက်။

မှတ်ချက်- Rexin-G သည် gene-loaded nanoparticle ထိုးဆေးဖြစ်သည်။၎င်းသည် အစိုင်အခဲအကျိတ်များကို အထူးသတ်ပစ်ရန် retroviral vector မှတဆင့် ပစ်မှတ်ဆဲလ်များသို့ cyclin G1 မျိုးပြောင်းဗီဇကို မိတ်ဆက်ပေးသည်။အုပ်ချုပ်မှုနည်းလမ်းမှာ သွေးကြောသွင်းခြင်း ဖြစ်သည်။ကင်ဆာဆဲလ်များကို တက်ကြွစွာရှာဖွေပြီး ဖျက်ဆီးပစ်သည့် အကျိတ်ကိုပစ်မှတ်ထားသည့် ဆေးဝါးအနေဖြင့် ၎င်းသည် ပစ်မှတ်ထားသော ဇီဝဗေဒဆိုင်ရာဆေးဝါးများအပါအဝင် အခြားကင်ဆာဆေးများကို ကျရှုံးသောလူနာများအပေါ် အချို့သော ကုထုံးအကျိုးသက်ရောက်မှုရှိပါသည်။

(၂) Neovasculgen

ကုမ္ပဏီ- Human stem cells institute မှ တီထွင်သည်။

စာရင်းသွင်းချိန်- 2011 ခုနှစ် ဒီဇင်ဘာလ 7 ရက်နေ့တွင် ရုရှားတွင် စာရင်းသွင်းရန် အတည်ပြုခဲ့ပြီး 2013 ခုနှစ်တွင် ယူကရိန်းတွင် စတင်ခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- ပြင်းထန်သော ခြေလက်အင်္ဂါများ သွေးကြောပိတ်ခြင်း အပါအဝင် သွေးကြောဆိုင်ရာ သွေးလွှတ်ကြောရောဂါ ကုသမှုအတွက်။

မှတ်ချက်- Neovasculgen သည် DNA plasmids များကို အခြေခံသည့် မျိုးဗီဇကုထုံးတစ်ခုဖြစ်သည်။သွေးကြော endothelial ကြီးထွားမှုအချက် (VEGF) 165 ဗီဇကို plasmid ကျောရိုးပေါ်တွင် တည်ဆောက်ထားပြီး လူနာများထံ သွင်းသည်။

(၃) Collategene ၊

ကုမ္ပဏီ- Osaka University နှင့် အကျိုးတူအရင်းအနှီးကုမ္ပဏီများတို့ ပူးပေါင်းတီထွင်သည်။

စျေးကွက်ဝင်ချိန်- ဂျပန်နိုင်ငံ၏ ကျန်းမာရေး၊ အလုပ်သမားနှင့် လူမှုဖူလုံရေး ဝန်ကြီးဌာနမှ ၂၀၁၉ ခုနှစ် သြဂုတ်လတွင် အတည်ပြုခဲ့သည်။

ညွှန်ပြချက်များ- ပြင်းထန်သောအောက်ပိုင်းအဖျားပိုင်း ischemia ကုသမှု။

မှတ်ချက်- Collategene သည် ဂျပန်နိုင်ငံရှိ ဗီဇကုထုံးကုမ္ပဏီ AnGes မှထုတ်လုပ်သော ပထမဆုံးပြည်တွင်းဗီဇကုထုံးဖြစ်ပြီး ပလာစမစ်အခြေခံဗီဇကုထုံးတစ်ခုဖြစ်သည်။ဤဆေး၏အဓိကအစိတ်အပိုင်းမှာ human hepatocyte growth factor (HGF) gene sequence ပါ၀င်သော naked plasmid ဖြစ်သည်။ဆေးကို အောက်ခြေလက်အင်္ဂါ ကြွက်သားများထဲသို့ ထိုးသွင်းပါက၊ ဖော်ပြထားသော HGF သည် ပိတ်ဆို့နေသော သွေးကြောများတစ်ဝိုက်ရှိ သွေးကြောအသစ်များ ဖွဲ့စည်းခြင်းကို မြှင့်တင်ပေးပါသည်။လက်တွေ့စမ်းသပ်မှုများသည် အနာများကို ပိုမိုကောင်းမွန်စေခြင်းအပေါ် ၎င်း၏အကျိုးသက်ရောက်မှုကို အတည်ပြုခဲ့သည်။

Foregene သည် မျိုးဗီဇကုထုံးဖွံ့ဖြိုးမှုကို မည်သို့ကူညီပေးနိုင်သနည်း။

siRNA ဆေးဝါးဖွံ့ဖြိုးတိုးတက်မှု၏အစောပိုင်းအဆင့်တွင် ကျွန်ုပ်တို့သည် ကြီးမားသောစစ်ဆေးမှုတွင် စစ်ဆေးမှုအချိန်ကို သက်သာစေပါသည်။

နောက်ထပ်အသေးစိတ်အချက်အလက်များကို သွားရောက်ကြည့်ရှုပါ။

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/